原文標題： 北極星肺間皮癌用藥 獲美國快速審查、特許用藥雙重資格 (請勿刪減原文標題) 原文連結： https://reurl.cc/Mb678n (網址超過一行過長 請用縮網址工具) 發布時間： 2022-02-06 16:56 (請以原文網頁/報紙之發布 時間為準) 原文內容： 北極星藥業-KY（6550）今（6）日表示，於近日收到美國食品藥物管理局（FDA）來函告 知，該公司的肺間皮癌（MPM）臨床試驗用藥取得FDA「快速審查資格」，並獲准以「擴展 使用政策」（Expanded Acess Policy ,簡稱EAP），特許這項藥品在尚未取得藥證前，可 以先行提供患者合法付費用藥。 北極星藥業表示，公司於2021年12月10日向FDA提出MPM試驗藥品「快速審查資格」申請， 經FDA審查後認為合於標準，並於2月4日核准，北極星藥業的ADI-PEG 20可聯合化療藥Pem etrexed及Cisplatin作為一線用藥治療肺間皮癌的「快速審查資格」。 FDA亦要求公司必需訂出EAP的政策，決定是否在藥證批准之前先行提供藥品予患者使用， 並於15天內回覆FDA，提出公司關於EAP的作法並對大眾公告。 根據FDA的法規，治療嚴重疾病的新藥開發時，若該疾病缺乏治療用藥、或該新藥的療效 遠優於現有療法，FDA就可能給予「快速審查資格」。北極星MPM用藥取得快速審查資格後 ，除了能與FDA進行較早期及較頻繁溝通的好處外，在相關試驗資料達標時，即可利用滾 動式審查(Rolling Review) 和優先審查（Priority Review）的機制獲得未來的加速核准 （Accelerated approval），這可能導致北極星MPM用藥獲得批准的時間比預期的要早。 北極星藥業說明，EAP係指罹患嚴重的或危及生命的疾病之病患或末期病患，在無可比較 或無可替代的治療選項時，得獲准使用有希望治療且尚未獲准上市之試驗用藥品。 由於北極星MPM用藥合於EAP獲准之要件，包括：屬嚴重疾病且無法取得可以相比或更適切 療法、必需經由FDA確認藥品之安全性與有效性、藥品之使用不可影響或干擾關於臨床試 驗到核准藥證的啟動執行與完成、必需依照FDA法規與IND法規遞交未來臨床試驗計畫文件 。因此可以特許該藥品在取得藥證前先行讓患者合法用藥，並可依FDA 法規312.8(d)條規 定向FDA申請對患者收取相關費用。 MPM臨床試驗是以ADI-PEG 20聯合化療藥 Pemetrexed及 Cisplatin 治療末期肺間皮癌的 多國多中心二/三期雙盲臨床試驗，於美國、英國、澳洲、台灣及義大利等五個國家多中 心進行臨床試驗及後續於台灣、美國、歐盟等各地區申請新藥查驗登記審查。 MPM二/三期試驗期中分析顯示整體存活率（OS）與無惡化生存期(PFS）兩者之CP值均已超 過80%，由於療效顯著且考量挑戰競爭性治療與新冠肺炎之衝擊，FDA同意北極星可提早結 束正進行之臨床試驗直接解盲，並對受試者持續追蹤ㄧ年。 由於北極星是在完成MPM二/三期試驗(不需再收病人)等待解盲時取得FDA 快速審查與EAP 雙重資格，這與ㄧ般在一/二期試驗時取得資格有不同的重大意義，不僅顯示FDA已經認可 整個臨床試驗的安全性與療效提高解盲成功勝算，也會縮短解盲與藥證申請的作業時程。 心得/評論： 繼藥華藥後第二個美國一線用藥 雖然是小眾市場 不過其他適應症如肉癌市場就大很多 有富爸爸不怕沒錢做試驗 --

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