原文标题： 北极星肺间皮癌用药 获美国快速审查、特许用药双重资格 (请勿删减原文标题) 原文连结： https://reurl.cc/Mb678n (网址超过一行过长 请用缩网址工具) 发布时间： 2022-02-06 16:56 (请以原文网页/报纸之发布 时间为准) 原文内容： 北极星药业-KY（6550）今（6）日表示，於近日收到美国食品药物管理局（FDA）来函告 知，该公司的肺间皮癌（MPM）临床试验用药取得FDA「快速审查资格」，并获准以「扩展 使用政策」（Expanded Acess Policy ,简称EAP），特许这项药品在尚未取得药证前，可 以先行提供患者合法付费用药。 北极星药业表示，公司於2021年12月10日向FDA提出MPM试验药品「快速审查资格」申请， 经FDA审查後认为合於标准，并於2月4日核准，北极星药业的ADI-PEG 20可联合化疗药Pem etrexed及Cisplatin作为一线用药治疗肺间皮癌的「快速审查资格」。 FDA亦要求公司必需订出EAP的政策，决定是否在药证批准之前先行提供药品予患者使用， 并於15天内回覆FDA，提出公司关於EAP的作法并对大众公告。 根据FDA的法规，治疗严重疾病的新药开发时，若该疾病缺乏治疗用药、或该新药的疗效 远优於现有疗法，FDA就可能给予「快速审查资格」。北极星MPM用药取得快速审查资格後 ，除了能与FDA进行较早期及较频繁沟通的好处外，在相关试验资料达标时，即可利用滚 动式审查(Rolling Review) 和优先审查（Priority Review）的机制获得未来的加速核准 （Accelerated approval），这可能导致北极星MPM用药获得批准的时间比预期的要早。 北极星药业说明，EAP系指罹患严重的或危及生命的疾病之病患或末期病患，在无可比较 或无可替代的治疗选项时，得获准使用有希望治疗且尚未获准上市之试验用药品。 由於北极星MPM用药合於EAP获准之要件，包括：属严重疾病且无法取得可以相比或更适切 疗法、必需经由FDA确认药品之安全性与有效性、药品之使用不可影响或干扰关於临床试 验到核准药证的启动执行与完成、必需依照FDA法规与IND法规递交未来临床试验计画文件 。因此可以特许该药品在取得药证前先行让患者合法用药，并可依FDA 法规312.8(d)条规 定向FDA申请对患者收取相关费用。 MPM临床试验是以ADI-PEG 20联合化疗药 Pemetrexed及 Cisplatin 治疗末期肺间皮癌的 多国多中心二/三期双盲临床试验，於美国、英国、澳洲、台湾及义大利等五个国家多中 心进行临床试验及後续於台湾、美国、欧盟等各地区申请新药查验登记审查。 MPM二/三期试验期中分析显示整体存活率（OS）与无恶化生存期(PFS）两者之CP值均已超 过80%，由於疗效显着且考量挑战竞争性治疗与新冠肺炎之冲击，FDA同意北极星可提早结 束正进行之临床试验直接解盲，并对受试者持续追踪ㄧ年。 由於北极星是在完成MPM二/三期试验(不需再收病人)等待解盲时取得FDA 快速审查与EAP 双重资格，这与ㄧ般在一/二期试验时取得资格有不同的重大意义，不仅显示FDA已经认可 整个临床试验的安全性与疗效提高解盲成功胜算，也会缩短解盲与药证申请的作业时程。 心得/评论： 继药华药後第二个美国一线用药 虽然是小众市场 不过其他适应症如肉癌市场就大很多 有富爸爸不怕没钱做试验 --

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