(中央社記者陳清芳台北24日電) 中研院生醫所長陳垣崇成功研發罕病新藥，為龐貝氏症患者帶來一線生機，故事被美國人 改編成電影「愛的代價」，訴說病家在困頓中的勇氣，以及疾病藥物研發的艱辛。 「愛的代價」描述擁有一雙患有龐貝氏症兒女的約翰．克羅利，為了替孩子尋求解藥，說 服醫學博士史東希爾合作成立製藥公司。片中的史東希爾博士，其實就是陳垣崇的化身。 罕見疾病基金會指出，龐貝氏症又稱為第2型肝醣儲積症，或是酸性麥芽糖酵素缺乏症； 台灣現有34個病患，在陳垣崇發明的酵素解藥上市，以及健保給付每人每年約新台幣790 萬元的藥費下，解除患者肌肉萎縮的致命危機與龐大藥費負擔。 衛生署公告的罕見疾病超過211種，全台共有近6000個罕見疾病家庭，70%以上的罕見疾病 尚無積極治療方法。 罕見疾病基金會指出，罕病用藥的處境有如孤兒藥，因為使用人數過少，研發經費龐大， 廠商在利潤的考慮下，往往不願投入開發、製造或引進；幸運獲得有效藥物治療的罕見疾 病患者，少之又少。 由於製片商考慮到市場利潤，「愛的代價」在台灣並無公開上映計畫，由得利影視代理發 行DVD，僅在24日晚間及29日上午於台北威秀影城進行2場公益特映會，嘉惠罕病病友與相 關領域的專業人員。990524 -- 陳垣崇研藥故事 「愛的代價」躍上好萊塢 【聯合晚報╱記者李樹人/台北報導】 2010.05.24 06:20 pm 好萊塢電影明星哈里遜福特、中研院院士陳垣崇，這兩個八竿子打不著的人卻因電影「愛 的代價」，而有了連結。因為哈里遜福特在片中飾演的史東希爾博士，描述的正是19年前 在美國專攻罕見疾病藥物研發的陳垣崇。 罕病基金會今天舉辦「愛的代價有多大？」記者會及「愛的代價」首映會，前中研院院長 李遠哲公開讚揚陳垣崇多年來對於罕見疾病研究的貢獻。原來，陳垣崇25 歲從台大畢業 後，到美國哥倫比亞大學攻讀「人類遺傳學」，繼續鑽研基因領域。1991年，擔任美國杜 克大學醫學中心教授，著手研究龐貝氏症藥物研究。 經過15年來的努力，陳垣崇2006年終於研發出新藥，大幅減輕龐貝氏症病童的身體障礙。 2006年4月8日，陳垣崇研究團隊研發的龐貝氏症解藥「Myozyme」解藥，獲得FDA（美國食 品藥物管理局）與EMEA（歐盟醫藥品管理局）核准上市。 陳垣崇說，龐貝氏症的嬰兒肌肉無力、全身軟綿綿、連抬頭都有困難。頭腦清楚的他們只 能張著大眼，眼神充滿無助，令人萬分悲憐。 【2010/05/24 聯合晚報】 http://udn.com/NEWS/NATIONAL/NAT5/5620222.shtml Extraordinary Measures - Trailer https://www.youtube.com/watch?v=bUCXtdTlUrk --

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