(中央社记者陈清芳台北24日电) 中研院生医所长陈垣崇成功研发罕病新药，为庞贝氏症患者带来一线生机，故事被美国人 改编成电影「爱的代价」，诉说病家在困顿中的勇气，以及疾病药物研发的艰辛。 「爱的代价」描述拥有一双患有庞贝氏症儿女的约翰．克罗利，为了替孩子寻求解药，说 服医学博士史东希尔合作成立制药公司。片中的史东希尔博士，其实就是陈垣崇的化身。 罕见疾病基金会指出，庞贝氏症又称为第2型肝醣储积症，或是酸性麦芽糖酵素缺乏症； 台湾现有34个病患，在陈垣崇发明的酵素解药上市，以及健保给付每人每年约新台币790 万元的药费下，解除患者肌肉萎缩的致命危机与庞大药费负担。 卫生署公告的罕见疾病超过211种，全台共有近6000个罕见疾病家庭，70%以上的罕见疾病 尚无积极治疗方法。 罕见疾病基金会指出，罕病用药的处境有如孤儿药，因为使用人数过少，研发经费庞大， 厂商在利润的考虑下，往往不愿投入开发、制造或引进；幸运获得有效药物治疗的罕见疾 病患者，少之又少。 由於制片商考虑到市场利润，「爱的代价」在台湾并无公开上映计画，由得利影视代理发 行DVD，仅在24日晚间及29日上午於台北威秀影城进行2场公益特映会，嘉惠罕病病友与相 关领域的专业人员。990524 -- 陈垣崇研药故事 「爱的代价」跃上好莱坞 【联合晚报╱记者李树人/台北报导】 2010.05.24 06:20 pm 好莱坞电影明星哈里逊福特、中研院院士陈垣崇，这两个八竿子打不着的人却因电影「爱 的代价」，而有了连结。因为哈里逊福特在片中饰演的史东希尔博士，描述的正是19年前 在美国专攻罕见疾病药物研发的陈垣崇。 罕病基金会今天举办「爱的代价有多大？」记者会及「爱的代价」首映会，前中研院院长 李远哲公开赞扬陈垣崇多年来对於罕见疾病研究的贡献。原来，陈垣崇25 岁从台大毕业 後，到美国哥伦比亚大学攻读「人类遗传学」，继续钻研基因领域。1991年，担任美国杜 克大学医学中心教授，着手研究庞贝氏症药物研究。 经过15年来的努力，陈垣崇2006年终於研发出新药，大幅减轻庞贝氏症病童的身体障碍。 2006年4月8日，陈垣崇研究团队研发的庞贝氏症解药「Myozyme」解药，获得FDA（美国食 品药物管理局）与EMEA（欧盟医药品管理局）核准上市。 陈垣崇说，庞贝氏症的婴儿肌肉无力、全身软绵绵、连抬头都有困难。头脑清楚的他们只 能张着大眼，眼神充满无助，令人万分悲怜。 【2010/05/24 联合晚报】 http://udn.com/NEWS/NATIONAL/NAT5/5620222.shtml Extraordinary Measures - Trailer https://www.youtube.com/watch?v=bUCXtdTlUrk --

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