對拉! XX2X就是7729 --------------------------------------------------------------------- 7729仲恩生醫- 替小腦萎縮症患者那近在眼前的終點帶來希望的曙光 一般大眾可能認為小腦的功能就只是維持平衡，小腦功能不好頂多就是單腳站不穩，獨木 橋走不過，嚴重一點就只是容易跌倒而已。 但實際上小腦的功能遠遠大於單純的軀幹肢體平衡，而更大的一部分是對於精細動作的控 制，包含手指，顏面表情肌肉，甚至控制舌頭肌肉發音，以及幫助呼吸的肌群， 甚至是控制眼球肌肉的轉動，這些動作無時無刻都在小腦幫助下維持協調運作。 所以，當小腦萎縮症開始發病時，其臨床症狀為這些原本不必思考的動作，開始需要全神 貫注。 對小腦萎縮症患者而言，疾病就是從這樣微小的地方進入生活，先讓走路變得不穩，再讓 吃飯、寫字、說話變得費力。 當你終於學會用新的方法完成一件事，身體又可能出現下一個難題。 最難熬的，可能是每位小腦萎縮症患者最恐懼的：現在還做得到的事，明年還能不能自己 做？ 一次次適應改變，卻無法確定能否留住現有的能力。 這種無力感，讓人感到害怕，甚至絕望。 這種看的見終點卻又無力阻止的恐懼在每一位小腦萎縮症患者身上蔓延。 小腦萎縮症是一大類以小腦功能退化為主要表現的疾病，其中脊髓小腦共濟失調症 Spinocerebellar Ataxia（SCA）有相當一部分屬於遺傳性神經退化疾病。 其中SCA3和SCA6這兩型在亞洲佔了最大宗。 這些疾病通常會逐漸進展且現階段沒有有效的治療可以治癒甚至延緩。 疾病從大肌肉協調開始影響，起初只是走路開始搖晃，轉彎容易失去平衡，上下樓梯需要 扶手。接著小肌肉也漸漸難以協調。 當手部受影響時，扣鈕扣、用筷子、簽名，都可能變得不順。 在旁人看來病人也許只是「動作慢了一點」，但患者卻可能已經花了極大的力氣 ，維持和平常ㄧ般人一樣的生活。 接著，外出需要更多安排和照顧。甚至走路也需要有人陪同。說話逐漸含糊，溝通變得吃 力； 最基礎的如廁行為也漸漸無法自主，一個人的尊嚴就這樣被疾病侵噬而漸漸消失。 最後變得再也無法起身，只能靠輪椅移動甚至永久臥床。 而當永久臥床的那一刻來臨時， 全身肌肉快速萎縮，最後連呼吸吞嚥都變得困難，因此病人常死於嗆咳或是呼吸抑制。 最可怕的是，在整個幾十年病程中病人的大腦不受影響，意識都是清醒的。 你能想像一位原先身強體健的年輕人， 靈魂被困在殘破不堪的軀體當中，卻又無能為力，只能眼睜睜看著自 己失去尊嚴，走向終點。 而這個過程是一個幾十年的漫長折磨， 從坐輪椅到臥床失去自主能力則佔了發病過程中一半以上的時間。 一旦做了輪椅，就再也站不起來， 一旦臥床，就連坐在床沿都是一種奢望。 更絕望的是，這不是一個人的疾病，而是關乎全家人的疾病， 因為病人日常看照的重擔會逐漸拖垮一個家庭。 更甚而這是一個遺傳性退化性疾病。 活在恐懼中的，不只有病人自己， 連家人在照看的過程中也都隨時擔心下一個發病的會不會是自己。 身為醫師要如何評斷一個病人的病程嚴重度? SARA score量化了疾病的嚴重度。 醫師與研究人員常使用 SARA（Scale for the Assessment and Rating of Ataxia，共濟 失調評估與分級量表），評估動作協調障礙。它有八個項目，總分 0–40 分，分數越高 代表量表評估的共濟失調越嚴重。 評估項目有以下 | 步態 | 0–8 | | 站立 | 0–6 | | 坐姿 | 0–4 | | 言語障礙 | 0–6 | | 手指追蹤 | 0–4 | | 指鼻試驗 | 0–4 | | 手部快速輪替動作 | 0–4 | | 跟膝脛試驗 |下肢動作控制 | 0–4 | 但 SARA 只捕捉疾病的一部分。眼球運動、吞嚥、呼吸、疲倦、睡眠、憂鬱與照顧壓力， 都沒有各自的直接評分項目。 同樣的總分，也可能來自不同的症狀組合。因此，分數需要和患者的實際生活、其他檢查 與追蹤結果一起解讀。 歐洲長期追蹤中， SCA3 的 SARA 平均每年增加約 1.56 分， SCA6 約 0.80 分。 這是群體平均，每位患者的進展並不一定等速， 也不能把一分直接換算成固定月數或失能百分比。 對患者來說，分數的意義最終要回到生活： 還能否自己站起來、吃飯時需不需要幫忙、說出的話能否被理解。 現有的治療，能幫助患者什麼？其實相當有限。 物理治療，職能治療，語言治療與溝通工具，吞嚥評估與營養照護，症狀藥物則是依個別 問題處理肌肉痙攣、疼痛、睡眠或情緒症狀 「得了小腦萎縮症，還能活多久？」是很沉重的問題，也無法用一個數字回答。 以SCA3為例，一項巴西研究估計，從症狀開始後的平均存活時間約 21 年； 2022 年另一項研究的模型估計約為 19.7 年。 在這漫長的歲月中，病人的失能需要看照可能就佔了一大半時間。 目前世界為唯一一款有有效藥物能夠”延緩病程”的共計失調症就是弗里德賴希氏共濟失 調（Friedreich ataxia，FA／FRDA）這是另一種遺傳性共濟失調。他和SCA的病理機轉完 全不同，但同樣會造成共濟失調（ataxia)等類似的症狀。 它常在兒童或青少年 期發病，除了走路、說話與吞嚥，也可能影響心臟。FDA 估計，美國約每五萬人中有一位 患者。 全美只有約莫5000名患者。 而該藥物被大藥廠以73億美金收購，折合台幣2300多億。 顯示共濟失調疾病遠遠未被滿足的治療需求， 僅僅只是「延緩」疾病進展的藥物價值就極為可觀。 FA 本身的藥物為omaveloxolone（Skyclarys）在美國獲准用於 16 歲以上患者。 此藥物主要療效就是「延緩」疾病進程。 這款藥物尚未等於同根治， 但它讓共濟失調疾病的治療有了方向 ：針對共濟失調特定病型研發的延緩病程藥物，是可以走到臨床使用，且有極高醫療價值 ！ 而仲恩的賽道則是小腦萎縮共濟失調SCA3 + SCA6 仲恩開發的stemchymal幹細胞藥物則是用於延緩上述SCA的進展。 如果能把病情穩定下來，對患者意味著什麼？ 在患者經驗報告中，減慢或停止惡化、保留當下的獨立自主能力，無疑就是上天的恩賜。 對一個仍能自行如廁的病人，意味著可以繼續保有一小段隱私和尊嚴。 對一個說話已經吃力的人，保留溝通能力，意味著還能親口告訴家人自己的想法與感受。 對一個還能靠助行器行走的病人，可以繼續走到巷口的7-11那種快樂真的是難以言喻。 患者對有效治療的期待，就在這些具體的日常裡。 即使無法讓已失去的能力全部回來，只要一項治療能經過可靠驗證， 讓重要的功能保留得更久，它就可能為患者和家人帶來很大的改變。 這就是仲恩生醫的價值-替小腦萎縮症患者那近在眼前的終點帶來希望的曙光! 目前仲恩生醫已經於日本台灣兩地送出stemchymal的藥物申請。 但市場尚未完全理解仲恩本身的價值。 即便這個月仲恩的漲幅不小，但其市值居然僅有約100億台幣。 但這也好理解，畢竟幹細胞，SCA，共濟失調，臨床二期生技股 以上每個字詞本身都有一定難度，而湊在一起，對於投資人來說更是讓人摸不著頭緒 。 下一篇開始會說明我對公司本身臨床試驗的解讀 解釋我為什麼會從去年12月開始就進場， 並且在接下來的9個月一有資金(薪水+保險定存到期)就立刻加碼。 小弟我說到做到，成本拉開50%以上才PO文 恭喜有特別私訊詢問標的且有賺到錢的各位。 我個人長線看多，一張不賣。 我認為後面還有肉。 各位可以回頭去看我之前7/24文章，我在文中提到， "仁新後面還有肉，不要賣" 下面有個留言說 "都已經700了還有肉嗎?" 現在仁新還原股價1600多，你覺得還有肉嗎? ------------------------------------------------------------------- 但依然強烈建議，沒有自己認真研究過，一律不建議跟單!!!生技股水很深啊！ 而仲恩為何會選在今天PO文， 因為小弟長期下來持續買了超過半年 終於在今天獲利達到8位數里程碑。 回顧過去一年來的PO文，感觸良多 一年前誰知道黃斑部病變，斯特格，RBP4，ABCA4是甚麼? 仁新和BLTE?? 大家聽都沒聽過。 現在市場上誰不知道仁新。 再過半年或是三個月就會有各路專家給出仁新目標價了 屆時達到里程碑，我再發最後一篇仁新文章 而仲恩現在就是一年前的仁新， SCA，共濟失調，poly Q disease，間質幹細胞，再生醫療法一樣少有人看得懂。 但我同樣相信半年後再回頭看，一切又會不一樣。 祝各位投資順利! 有圖有真相，這是我這9個月來的部分購物紀錄和現階段庫存。 仁新大家都知道 就不遮了 https://i.mopix.cc/W4vNln.jpg https://i.mopix.cc/q8UO2q.jpg https://i.mopix.cc/eC0Ct9.jpg https://i.mopix.cc/TcOazg.jpg https://i.mopix.cc/XOaU3h.jpg https://i.mopix.cc/A6sIIY.jpg https://i.mopix.cc/ufvJP3.jpg --

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