作者cafewang ((CAFEWANG))
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標題Re: [其他] 基亞PI-88期末試驗結果預測方法
時間Fri Aug 22 09:25:04 2014
上篇提到孤兒藥的研發策略，有些朋友尚不太了解，摘錄一篇拙著段落給各位參考
孤兒藥是指用於治療罕見疾病的藥物，美國FDA定義孤兒藥為治療疾病總人口低於20萬
美國人的罕見疾病。罕見疾病雖然特殊，卻不一定就是無法治療的疾病，但是由於發生機
率低，醫療市場需求較為有限，新藥研發公司在利潤的考慮下，多不願投入開發、製造或
引進。為了鼓勵廠商投入研發，美國孤兒藥法案(Orphan Drug Act)於1983年立法通過施
行，以七年獨占權鼓勵廠商，並享有臨床試驗稅賦上的優惠，最重要的是還有加速審核的
流程，可加速藥物上市的時間。
上面這一段落列出了幾個重點，白話說~
1.我作的出全部病患適用的新藥，我何必去作孤兒藥! 市場大，利潤才大。
2.我作不出那麼棒的新藥，就去找對新藥反應最好的群體，可能只有5%，就申請孤兒藥
走法案的捷徑，快點上市換獲利。
3.新藥以孤兒藥上市了，並不代表就結束了，可以再去試試看剩下95%中的次佳群體，
一邊賺小錢，一邊試驗。
4.新藥的治療機制如果屬於致病流程的上游(可能是多種癌症共同的致病因之一)，
我就繼續申請作治療其他癌症的臨床試驗。
用投資的角度重說一次
1.新藥以賺取醫藥市場超額利潤為首要目標。blockbuster模式
2.不行的話走小眾市場，但早點上市賺錢。minibuster模式
3.這個小眾市場OK了，試試看另一個小眾市場。
4.這個市場差不多了，來試看看不同市場。
孤兒藥過去十多年一直非主流，但新藥愈來愈難開發(部份是安全性要求變高)
藥廠的研發策略也逐漸轉變，加上FDA法規開啟的捷徑及七年獨占權的市場獨占期
有志於投資新藥的朋友們未來可多了解申請孤兒藥背後的策略意涵。
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1F：推 violetking : 孤兒藥很多時候形式意義大於實質意義~~ 08/22 09:27
2F：→ violetking : 領獎狀 可以證明自己有做出新藥的能力 又可以炒股 08/22 09:27
3F：推 Skabo : 但是也有完全吃孤兒藥高獲利的公司 08/22 09:28
4F：推 IanLi : 很多人被字面唬了 以為孤兒藥最好 XD 08/22 09:28
5F：→ IanLi : 後來有些公司就很愛宣傳他們的是孤兒藥 08/22 09:28
6F：→ cafewang : 因為孤兒藥市場小，保險公司願意付的單價也較高 08/22 09:29
7F：→ IanLi : 完全忽視本篇提到的問題與思考 08/22 09:29
8F：→ cafewang : 這是為了幫罕見疾病患者的政策誘因 08/22 09:30
9F：→ cafewang : 少數廠商反而主訴求孤兒藥的新聞性 08/22 09:31
10F：→ Skabo : Genzyme之前就是一支只做孤兒藥的 08/22 09:31
11F：→ Skabo : 不過他主要做蛋白質 就是那種罕見疾病你得了就要 08/22 09:31
12F：→ Skabo : 打一輩子的針 賺就是賺保險跟政府的錢吧~ 08/22 09:31
13F：→ Skabo : 但孤兒藥市場極限大概就這樣 也不可能變大藥廠XD 08/22 09:32
14F：→ cafewang : 樓上行家，罕見病通常是吃一輩子 08/22 09:33
15F：→ cafewang : 有些小眾市場的獲利穩定性很吸引人 08/22 09:33
16F：推 violetking : 孤兒藥降低臨床試驗的成本 卻增加回收的風險 08/22 09:40
17F：推 NeverCareU : 跌停打開了!!!!! 08/22 09:41
18F：推 CTC0115 : 心癢癢 呼叫超抵王 08/22 09:45
19F：→ aallens : 快漲停了耶~~~~~~~~~~ 08/22 10:17
20F：推 Ting1024 : 漲停有碰到就好了啦。算很有意思了 08/22 10:23
21F：推 nemies : 打開了 驚!!! 08/22 10:30
22F：推 frank111 : 蠻好奇為什麼這個藥是瞄準術後復發這一塊? 08/22 11:00
23F：→ frank111 : 這藥應該是複合激酶抑制劑，功用是抑制激酶磷酸化 08/22 11:02
24F：→ ljii : 因為如果直接瞄準轉移性, 或全部肝癌, 效果不顯著 08/22 11:02
25F：→ ljii : 猜測會選擇術後族群是在phase 2的subgroup分析覺得 08/22 11:02
26F：→ ljii : 有trend,但power不夠. 所以當3176在台灣作時就衝 08/22 11:03
27F：→ ljii : 勝算最高的(術後族群) 08/22 11:03
28F：推 frank111 : 意思是在二期中只有術後的這個族群有較顯著的效果? 08/22 11:06
29F：→ cafewang : PJ的貢獻其中之一在此 08/22 11:18
30F：→ cafewang : 臨床試驗選擇好的主持人很重要 08/22 11:22
31F：推 aallens : 打開了~會不會又往下鎖阿 08/22 11:23
32F：推 werthers6925: 對於孤兒藥的定義我有疑問,指疾病人口數低於20萬~~ 08/22 11:44
33F：→ werthers6925: 應該不代表可以將某一疾病的一小族群對此藥有療效, 08/22 11:45
34F：→ werthers6925: 就可以將此藥定義為孤兒藥吧~~不然這樣孤兒藥也太多 08/22 11:45
35F：推 frank111 : 孤兒藥比較像是水中的一小塊浮木，漂的到岸嗎? 08/22 11:52
36F：→ cafewang : 孤兒藥的定義或認定是由主管機關決定，有些複雜 08/22 13:52
37F：→ cafewang : FDA每年都會新增符合孤兒藥的疾病類型 08/22 13:54