作者cafewang ((CAFEWANG))
看板Stock
标题Re: [其他] 基亚PI-88期末试验结果预测方法
时间Fri Aug 22 09:25:04 2014
上篇提到孤儿药的研发策略，有些朋友尚不太了解，摘录一篇拙着段落给各位参考
孤儿药是指用於治疗罕见疾病的药物，美国FDA定义孤儿药为治疗疾病总人口低於20万
美国人的罕见疾病。罕见疾病虽然特殊，却不一定就是无法治疗的疾病，但是由於发生机
率低，医疗市场需求较为有限，新药研发公司在利润的考虑下，多不愿投入开发、制造或
引进。为了鼓励厂商投入研发，美国孤儿药法案(Orphan Drug Act)於1983年立法通过施
行，以七年独占权鼓励厂商，并享有临床试验税赋上的优惠，最重要的是还有加速审核的
流程，可加速药物上市的时间。
上面这一段落列出了几个重点，白话说~
1.我作的出全部病患适用的新药，我何必去作孤儿药! 市场大，利润才大。
2.我作不出那麽棒的新药，就去找对新药反应最好的群体，可能只有5%，就申请孤儿药
走法案的捷径，快点上市换获利。
3.新药以孤儿药上市了，并不代表就结束了，可以再去试试看剩下95%中的次佳群体，
一边赚小钱，一边试验。
4.新药的治疗机制如果属於致病流程的上游(可能是多种癌症共同的致病因之一)，
我就继续申请作治疗其他癌症的临床试验。
用投资的角度重说一次
1.新药以赚取医药市场超额利润为首要目标。blockbuster模式
2.不行的话走小众市场，但早点上市赚钱。minibuster模式
3.这个小众市场OK了，试试看另一个小众市场。
4.这个市场差不多了，来试看看不同市场。
孤儿药过去十多年一直非主流，但新药愈来愈难开发(部份是安全性要求变高)
药厂的研发策略也逐渐转变，加上FDA法规开启的捷径及七年独占权的市场独占期
有志於投资新药的朋友们未来可多了解申请孤儿药背後的策略意涵。
--
※ 发信站: 批踢踢实业坊(ptt.cc), 来自: 140.96.158.95
※ 文章网址: http://webptt.com/cn.aspx?n=bbs/Stock/M.1408670706.A.4BE.html
1F：推 violetking : 孤儿药很多时候形式意义大於实质意义~~ 08/22 09:27
2F：→ violetking : 领奖状 可以证明自己有做出新药的能力 又可以炒股 08/22 09:27
3F：推 Skabo : 但是也有完全吃孤儿药高获利的公司 08/22 09:28
4F：推 IanLi : 很多人被字面唬了 以为孤儿药最好 XD 08/22 09:28
5F：→ IanLi : 後来有些公司就很爱宣传他们的是孤儿药 08/22 09:28
6F：→ cafewang : 因为孤儿药市场小，保险公司愿意付的单价也较高 08/22 09:29
7F：→ IanLi : 完全忽视本篇提到的问题与思考 08/22 09:29
8F：→ cafewang : 这是为了帮罕见疾病患者的政策诱因 08/22 09:30
9F：→ cafewang : 少数厂商反而主诉求孤儿药的新闻性 08/22 09:31
10F：→ Skabo : Genzyme之前就是一支只做孤儿药的 08/22 09:31
11F：→ Skabo : 不过他主要做蛋白质 就是那种罕见疾病你得了就要 08/22 09:31
12F：→ Skabo : 打一辈子的针 赚就是赚保险跟政府的钱吧~ 08/22 09:31
13F：→ Skabo : 但孤儿药市场极限大概就这样 也不可能变大药厂XD 08/22 09:32
14F：→ cafewang : 楼上行家，罕见病通常是吃一辈子 08/22 09:33
15F：→ cafewang : 有些小众市场的获利稳定性很吸引人 08/22 09:33
16F：推 violetking : 孤儿药降低临床试验的成本 却增加回收的风险 08/22 09:40
17F：推 NeverCareU : 跌停打开了!!!!! 08/22 09:41
18F：推 CTC0115 : 心痒痒 呼叫超抵王 08/22 09:45
19F：→ aallens : 快涨停了耶~~~~~~~~~~ 08/22 10:17
20F：推 Ting1024 : 涨停有碰到就好了啦。算很有意思了 08/22 10:23
21F：推 nemies : 打开了 惊!!! 08/22 10:30
22F：推 frank111 : 蛮好奇为什麽这个药是瞄准术後复发这一块? 08/22 11:00
23F：→ frank111 : 这药应该是复合激酶抑制剂，功用是抑制激酶磷酸化 08/22 11:02
24F：→ ljii : 因为如果直接瞄准转移性, 或全部肝癌, 效果不显着 08/22 11:02
25F：→ ljii : 猜测会选择术後族群是在phase 2的subgroup分析觉得 08/22 11:02
26F：→ ljii : 有trend,但power不够. 所以当3176在台湾作时就冲 08/22 11:03
27F：→ ljii : 胜算最高的(术後族群) 08/22 11:03
28F：推 frank111 : 意思是在二期中只有术後的这个族群有较显着的效果? 08/22 11:06
29F：→ cafewang : PJ的贡献其中之一在此 08/22 11:18
30F：→ cafewang : 临床试验选择好的主持人很重要 08/22 11:22
31F：推 aallens : 打开了~会不会又往下锁阿 08/22 11:23
32F：推 werthers6925: 对於孤儿药的定义我有疑问,指疾病人口数低於20万~~ 08/22 11:44
33F：→ werthers6925: 应该不代表可以将某一疾病的一小族群对此药有疗效, 08/22 11:45
34F：→ werthers6925: 就可以将此药定义为孤儿药吧~~不然这样孤儿药也太多 08/22 11:45
35F：推 frank111 : 孤儿药比较像是水中的一小块浮木，漂的到岸吗? 08/22 11:52
36F：→ cafewang : 孤儿药的定义或认定是由主管机关决定，有些复杂 08/22 13:52
37F：→ cafewang : FDA每年都会新增符合孤儿药的疾病类型 08/22 13:54