作者Liebesleid (recursive I love you)
看板Bioindustry
標題Re: [問題] 輝瑞的Rapamune申請健保給付
時間Mon Dec 25 13:38:00 2017
※ 引述《psadirak (銀杏黃葉)》之銘言：
: 非常感謝大家的回應，提出很多我沒想過的問題。
: LAM是很罕見的疾病，美國統計發生率約在百萬分之七以下，日本更低。
: 可是以前提出的兩次公告罕病申請都被打槍，所以目前仍不是我國公告罕病。
: 所以我才考慮提Rapamune申請新適應症的想法。
: 2016的LAM Guidelines建議對肺功能異常的患者，用sirolimus(rapamune)治療
美國的罕病是只看發生率，所有很多少見的癌症也可以被列入罕病
台灣的罕病定義不太一樣，以前是盛行率 (<1/10,000)
後來還必須要是遺傳性疾病才行
(這個沒有明寫，但罕病法和罕病基金會的網站上有暗示這件事)
另外還有 3 種病不能被認列為罕病
1) 外力造成的疾病或傷害;
2) 後天因素引起的疾病或傷害 (如原發性肺動脈高壓是，但續發性肺動脈高壓不是);
3) 癌症
你的 LAM 大概就是因為不是遺傳性疾病，所以就…
而且被認列為罕病只是第一條路，接下來還有漫長的健保申請流程...
不是每一個治療罕病的藥物都會被自動認列為罕藥
藥商還是必須向健保局申請給付，走完一整個流程
(HTA 專家會議 共同擬訂會議 和健保局議價)
之後才拿得到健保價，病患才能以專案申請方式取得藥物 Orz
:
: 推 tp6d93: 恩慈療法申請不知道是否實用 12/24 22:12
: 謝謝，我再仔細看看。
: 不過使用rapamune治療的lam患者通常不算危急，危急的話要肺移植。
: Rapamune可以自費，麻煩在於要一直服用不能停藥，長期下來負擔大。
其實這個還好，不見得一定要危急才能使用恩慈療法
疾病重大而國內沒什麼好的替代療法時，也可以使用恩慈療法
但走這條路，誰要幫你買單？那要看輝瑞有沒有提供這個 program
若有的話，這到是一條滿好的路…
不管是專案申請或是恩慈療法，都是一種讓病人取得到藥的手段
但還是沒有辦法解決 $$ 的問題 Orz
建議還是透過醫師詢問一下 pfizer，有沒有可能幫這個病患出藥錢
或是有沒有一些買一送一買 N 送 X 的 program 可以走
祝好運…
PS 我很好奇得這個病若沒有危急的話可以去排移植名單嗎？
--
※ 發信站: 批踢踢實業坊(ptt.cc), 來自: 123.193.12.184
※ 文章網址: https://webptt.com/m.aspx?n=bbs/Bioindustry/M.1514180284.A.FBA.html
※ 編輯: Liebesleid (123.193.12.184), 12/25/2017 13:45:55
1F：推 psadirak: 非常感謝L大的回應 12/25 21:29
2F：→ psadirak: 請問暗示要是遺傳性的部份是哪一條？我不會解讀@@ 12/25 21:30
3F：→ psadirak: 道聽途說申請公告罕病被打槍的理由是： 12/25 21:31
4F：→ psadirak: 第一次是因為人太少，而且當時除了換肺無藥可醫 12/25 21:31
5F：→ psadirak: 第二次是當時沒有lam專屬的icd code 12/25 21:32
6F：→ psadirak: LAM患者的個體差異性頗大，有人可以放著觀察就好 12/25 21:33
7F：→ psadirak: 有的會快速惡化，需要肺移植 12/25 21:34
8F：→ psadirak: 如果確診時肺功能沒有太差，應該會先考慮rapamune 12/25 21:42
9F：推 puh1005: 申不申請健保價是其次，明明有新的適應症放著不申請只能 12/27 02:24
10F：→ puh1005: 說沒有推力去促使台灣輝瑞做該做的事，醫療市場某種程度 12/27 02:24
11F：→ puh1005: 上也是創造性需求，是否罕見有時常是醫生是否容易正確診 12/27 02:24
12F：→ puh1005: 斷的差別而已。但在台灣申請新適應症是多贏的right thing 12/27 02:24
13F：→ puh1005: to do，不應該放著不做。如果能透過在這個領域有聲量的K 12/27 02:24
14F：→ puh1005: OL向pfizer提出建議，應該會有機會 12/27 02:24
15F：→ saltlake: 申請新療效的查驗登記要檢附臨床試驗等資料 試驗資料 12/27 07:00
16F：→ saltlake: 哪來? 做臨床試驗的錢藥廠怎麼回本? 12/27 07:00
17F：推 lail: 唉，認真說，藥廠還真沒有什麼該做與不該做的... 12/27 12:12
18F：→ skyyo: 沒市場會懶得申請 其重要性大概等同過年收拾房間(好久沒收 12/27 12:56
19F：→ puh1005: 如果所有罕病都要先做臨床試驗才給適應證，那台灣就很難 12/27 12:57
20F：→ puh1005: 有罕病的藥證了，至少可以先做BSE吧 12/27 12:57
21F：→ saltlake: 樓上所謂先做BSE 目的是啥? 12/27 17:10
22F：→ puh1005: 爭取免除臨床試驗啊 12/27 18:58
23F：→ saltlake: 有法規這樣規定? 12/27 22:06
24F：推 psadirak: 謝謝各位的意見。請問檢附的臨床試驗一定要國內的嗎？ 12/28 00:33
25F：→ lail: 樓上，你要不要直接去問主管機關比較實際? 12/28 01:06
26F：→ puh1005: 如果沒市場就不做，那就不要寫那些企業使命啊 12/28 05:09
27F：→ puh1005: 查驗登記規範22-1條有很多眉角，但外商很熟練的吧 12/28 05:13
28F：推 yhy: BSE wavier是免除銜接性試驗 不適免除臨床試驗 '兩者有差異 12/28 21:02
29F：推 psadirak: 謝謝大家,我再仔細研究一下^^ 12/28 21:24
30F：→ skyyo: .....罕藥在法規上不適用查驗登記準則 也沒有22-1 12/29 08:18
31F：推 skyyo: 但這案例沒中罕藥 所以不用開母法上的大會 但要22-1 12/29 08:22