作者Liebesleid (recursive I love you)
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标题Re: [问题] 辉瑞的Rapamune申请健保给付
时间Mon Dec 25 13:38:00 2017
※ 引述《psadirak (银杏黄叶)》之铭言：
: 非常感谢大家的回应，提出很多我没想过的问题。
: LAM是很罕见的疾病，美国统计发生率约在百万分之七以下，日本更低。
: 可是以前提出的两次公告罕病申请都被打枪，所以目前仍不是我国公告罕病。
: 所以我才考虑提Rapamune申请新适应症的想法。
: 2016的LAM Guidelines建议对肺功能异常的患者，用sirolimus(rapamune)治疗
美国的罕病是只看发生率，所有很多少见的癌症也可以被列入罕病
台湾的罕病定义不太一样，以前是盛行率 (<1/10,000)
後来还必须要是遗传性疾病才行
(这个没有明写，但罕病法和罕病基金会的网站上有暗示这件事)
另外还有 3 种病不能被认列为罕病
1) 外力造成的疾病或伤害;
2) 後天因素引起的疾病或伤害 (如原发性肺动脉高压是，但续发性肺动脉高压不是);
3) 癌症
你的 LAM 大概就是因为不是遗传性疾病，所以就…
而且被认列为罕病只是第一条路，接下来还有漫长的健保申请流程...
不是每一个治疗罕病的药物都会被自动认列为罕药
药商还是必须向健保局申请给付，走完一整个流程
(HTA 专家会议 共同拟订会议 和健保局议价)
之後才拿得到健保价，病患才能以专案申请方式取得药物 Orz
:
: 推 tp6d93: 恩慈疗法申请不知道是否实用 12/24 22:12
: 谢谢，我再仔细看看。
: 不过使用rapamune治疗的lam患者通常不算危急，危急的话要肺移植。
: Rapamune可以自费，麻烦在於要一直服用不能停药，长期下来负担大。
其实这个还好，不见得一定要危急才能使用恩慈疗法
疾病重大而国内没什麽好的替代疗法时，也可以使用恩慈疗法
但走这条路，谁要帮你买单？那要看辉瑞有没有提供这个 program
若有的话，这到是一条满好的路…
不管是专案申请或是恩慈疗法，都是一种让病人取得到药的手段
但还是没有办法解决 $$ 的问题 Orz
建议还是透过医师询问一下 pfizer，有没有可能帮这个病患出药钱
或是有没有一些买一送一买 N 送 X 的 program 可以走
祝好运…
PS 我很好奇得这个病若没有危急的话可以去排移植名单吗？
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※ 发信站: 批踢踢实业坊(ptt.cc), 来自: 123.193.12.184
※ 文章网址: https://webptt.com/cn.aspx?n=bbs/Bioindustry/M.1514180284.A.FBA.html
※ 编辑: Liebesleid (123.193.12.184), 12/25/2017 13:45:55
1F：推 psadirak: 非常感谢L大的回应 12/25 21:29
2F：→ psadirak: 请问暗示要是遗传性的部份是哪一条？我不会解读@@ 12/25 21:30
3F：→ psadirak: 道听途说申请公告罕病被打枪的理由是： 12/25 21:31
4F：→ psadirak: 第一次是因为人太少，而且当时除了换肺无药可医 12/25 21:31
5F：→ psadirak: 第二次是当时没有lam专属的icd code 12/25 21:32
6F：→ psadirak: LAM患者的个体差异性颇大，有人可以放着观察就好 12/25 21:33
7F：→ psadirak: 有的会快速恶化，需要肺移植 12/25 21:34
8F：→ psadirak: 如果确诊时肺功能没有太差，应该会先考虑rapamune 12/25 21:42
9F：推 puh1005: 申不申请健保价是其次，明明有新的适应症放着不申请只能 12/27 02:24
10F：→ puh1005: 说没有推力去促使台湾辉瑞做该做的事，医疗市场某种程度 12/27 02:24
11F：→ puh1005: 上也是创造性需求，是否罕见有时常是医生是否容易正确诊 12/27 02:24
12F：→ puh1005: 断的差别而已。但在台湾申请新适应症是多赢的right thing 12/27 02:24
13F：→ puh1005: to do，不应该放着不做。如果能透过在这个领域有声量的K 12/27 02:24
14F：→ puh1005: OL向pfizer提出建议，应该会有机会 12/27 02:24
15F：→ saltlake: 申请新疗效的查验登记要检附临床试验等资料 试验资料 12/27 07:00
16F：→ saltlake: 哪来? 做临床试验的钱药厂怎麽回本? 12/27 07:00
17F：推 lail: 唉，认真说，药厂还真没有什麽该做与不该做的... 12/27 12:12
18F：→ skyyo: 没市场会懒得申请 其重要性大概等同过年收拾房间(好久没收 12/27 12:56
19F：→ puh1005: 如果所有罕病都要先做临床试验才给适应证，那台湾就很难 12/27 12:57
20F：→ puh1005: 有罕病的药证了，至少可以先做BSE吧 12/27 12:57
21F：→ saltlake: 楼上所谓先做BSE 目的是啥? 12/27 17:10
22F：→ puh1005: 争取免除临床试验啊 12/27 18:58
23F：→ saltlake: 有法规这样规定? 12/27 22:06
24F：推 psadirak: 谢谢各位的意见。请问检附的临床试验一定要国内的吗？ 12/28 00:33
25F：→ lail: 楼上，你要不要直接去问主管机关比较实际? 12/28 01:06
26F：→ puh1005: 如果没市场就不做，那就不要写那些企业使命啊 12/28 05:09
27F：→ puh1005: 查验登记规范22-1条有很多眉角，但外商很熟练的吧 12/28 05:13
28F：推 yhy: BSE wavier是免除衔接性试验 不适免除临床试验 '两者有差异 12/28 21:02
29F：推 psadirak: 谢谢大家,我再仔细研究一下^^ 12/28 21:24
30F：→ skyyo: .....罕药在法规上不适用查验登记准则 也没有22-1 12/29 08:18
31F：推 skyyo: 但这案例没中罕药 所以不用开母法上的大会 但要22-1 12/29 08:22