將近兩個月以來 仲恩股價始終在原地踏步 但對比市場，光是原地踏步就是一個極度安穩的避風港 當初也沒想到市場會有如此大的回檔 就專注在自己的守備範圍，運氣不錯躲過了風暴 這篇主要就是要來討論上一篇沒有討論完的取證機率 畢竟總不能靠日本人的民族性就判斷取證機率很高吧? 還是要拿出數據 如果要詳細講，我會把仲恩取證的機率評估，重點歸納為以下幾項 法規路徑, 試驗設計, 療效結果, 安全性, pre-NDA與正式送件, CMC／GCTP, Label和商業化 其中最重要的一定是法規路徑，也是仲恩之所以是我認為的價值挖地，資訊落差的最主要 來源。 市場最難理解的就是，為什麼仲恩不是「一定要做完傳統三期才有藥證」？ 主要是因為其治療的疾病特徵和藥物性質，Stemchymal 治療的是具有嚴重和造成極大社 會負擔的罕見疾病， 並且stemchymal本身是幹細胞治療符合再生醫療法理念，如同CAR-T一般， 走的不是一般新藥「一期、二期、三期全部做完，再申請上市」的傳統路徑。 日本和台灣都替再生醫療產品設計了提早上市制度。 日本的再生醫療法規叫做條件及期限付承認 核心概念：日本《藥機法》第 23 條之 26 允許再生醫療產品，在療效仍屬「可推 定」但安全性與風險效益可接受時，先取得有條件、有限期的產品承認。 初次期限最長 7 年，特定情況可以再延長最多 3 年，公司仍要在期限內用上市後 資料重新申請正式承認。 台灣則叫做有附款許可 再生醫療製劑條例，允許危及生命或造成嚴重失能的疾病，在完成二期、具安全性 與初步療效後，取得最長 5 年、不得展延的有附款許可。 上市後義務：公司仍須完成療效驗證、定期報告、安全監視、收費與救濟等附款， 之後才能再申請正式藥證。 而所謂的再生醫療法精神在於，這種嚴重、沒有有效治療的罕見疾病，不一定要讓 患者等到傳統三期全部做完，可以先讓符合條件的患者使用，但公司必須一邊賣、一邊把 療效證明補完整。 因此，仲恩取證的核心不是「有沒有做三期」， 而是目前資料能不能讓主管機關相信對某個明確族群，具有療效值得先試、風險可接受， 而且上市後驗證做得下去。 而法規路徑有了，那接下來就是評估該藥物值不值得以及有沒有那個實力可以取證。 因此接下來就是要提到試驗設計 療效結果 安全性。 台灣二期是一個針對SCA3，總共收案56人(治療29人，安慰劑27人)隨機雙盲且治療和安慰 劑同時間進行的單一醫學中心試驗。 日本二期則是一個針對SCA3+SCA6，總共收案59人(治療31人，安慰劑28人) 隨機雙盲且治 療和安慰劑同時間進行的多個醫學中心試驗。 此兩個臨床試驗展現了以下優勢 第一，不是只靠單一中心：台灣與日本是兩個獨立試驗，合計 115 人 日本又是 10 個醫學中心。 相同製劑在不同國家、不同照護環境下，較重症患者出現同方向訊號， 比單一醫院的偶然結果更加有說服力。 第二，疾病需求很高：SCA 是會持續惡化的神經退化疾病， 病人缺乏真正能改變病程人的治療手段。 對這種疾病，只要能把惡化速度壓慢，就有極高的臨床價值。 最相似的參照就是2023/07/28 Biogen以73億美金收購Reata Pharmaceuticals， 主要就是看中用來治療另一型小腦萎縮(治療弗里德賴希共濟失調FA)的Skyclarys藥物。 FA一樣是一個無藥可醫的疾病，Skyclarys的功用跟仲恩的Stemchymal一樣也是延緩疾病 的進程。 而Skyclarys當初取得藥證也是一個103人的隨機雙盲二期臨床試驗。 且FA的疾病市場大小在全美也只有6000人，而Biogen就願意花73億美金買下這家公司，沒 錯!就是2300億台幣。罕見疾病藥物的價值可見一般! 而不管從仲恩臨床試驗本身的證據強度，或是對比客觀的參照，Stemchymal的價值完全不 亞於Skyclarys。 但仲恩目前的市值卻只有150億台幣左右，即使距離我當初壓注時市值只 有不到50億，已經漲了超過三倍，但其價值還遠遠未被市場發掘。 第三，安全性可接受：日本台灣從一期到二期試驗，都沒有被認定與產品相關的嚴重不良 事件；公告所列可能相關不良事件最後均恢復，目前沒有看到明顯阻斷取證的安全性訊號 。 以上說了這麼多，當然還有一件最重要的事情就是，仲恩的臨床二期整體未達顯著，只在 較嚴重族群有顯著療效。 此一狀況造就了仲恩的另一個折價， 但也是因為這樣，現在才有如此便宜的仲恩可以入手， 目前我估計市場上對於仲恩能夠取證機率預測只有不到30%， 所以一但藥證到手，或是說市場認是到仲恩的取證機率並沒有想像中低， 那估值重估就是50%起跳的。 而為什麼說，仲恩即使總體族群為達顯著依然可以取得藥證? 原因就要回到法規條件，因為仲恩適用的是再生醫療法， 再生醫療法本就不要求總體達顯著才會核發藥證， 而是要求有”療效趨勢性”， 並且在上市之後在real world取得足以證實療效的三期數據。 這就是再生醫療法的精髓。 而仲恩對台灣法規來說也許是先例，但對日本來說卻早已行之有年。 更多臨床規模甚至是驗證據等級都低於仲恩的藥，皆藉由再生醫療法取證，證明仲恩並 不是走一個特殊低機率管道。 所以結論就是，如果把日本的制度、早期核准先例、台日一致性、申請前溝通與商業化準 備放在一起看，我們可以推得 1. 法規就是替這類產品設計的。 Stemchymal 是再生醫療產品，適用的正是可以用「可 推定療效＋上市後驗證」先上市的制度。 2. 試驗設計比不少已核准案例更嚴謹。 台日都有同期安慰劑對照，能比其他取證藥物的 單臂研究更好地排除自然病程、復健與評分偏差。 3. 兩個獨立試驗在較重症族群看到同方向。降低日本訊號只是單一中心偶然結果的疑慮 。更能說服PMDA所謂的療效趨勢性這件事。 4. 疾病嚴重且缺乏替代治療。 5. 目前安全性沒有出現問題。 再來就是前文提到的 6. 公司不是直接把資料丟進去碰運氣。公司與 PMDA 進行約 18 個月 pre-NDA 溝通， 2026/6/24 才正式送件。這代表申請內容已被反覆和主關機關討論。 7. 日本夥伴已經做上市前準備。 REPROCELL 取得 MAH，並與 TOHO 規劃流通。顯示合作 方願意投入實際上市體系。 8. 日本這條路徑近年仍在使用。 2026 年 AMCHEPRY 與 RiHEART 仍以小型早期研究取得 附條件核准，代表制度不是已經名存實亡。 以上皆為目前已知事實，我個人正在繼續等待後續兩大重點 即為CMC/GCTP 和最終的藥證Label CMC/GCTP就是所謂的幹細胞製成穩定性和細胞療效再現性，這需要日本PMDA做最後實地查 核，我認為只要有CMC/GCTP實地查核通過的消息傳出，仲恩估值就會即刻重估。 股價說明一切，我跟各位一樣只是個市場上的小韭菜，以上內容皆是google，AI就能查的 到的東西，公司的價值擺在那裏。 而最後的Label和商業化藥價就是公司目標價評估最主要的骨幹，以現有法說會資料來說，不管 不管怎麼算，目標價就是高得離譜。 離譜到像是去年仁新還在分割前150附近徘徊時，我算出光是斯特格目標價就是4000一樣 扯。 以上除了目標價部分，其餘的大家可以自行查找資料來驗證真偽。 這次等到仲恩股價上去，我再發目標價文收割一波好了(開玩笑的) 此次崩盤稍稍止穩了一下，如果還願意上股版做功課，我相信各位都有挺過這次。 但小弟我就是看好我這兩隻生技未來走勢會屌打電子股所以心無旁鶩的歐印自己的守備範 圍，希望下次發文再見時另一個里程碑能夠達成，祝各位操作順利。 --

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