作者saltlake (SaltLake)
看板Statistics
標題[問題] 有主次終點的是彥如何調整多重性
時間Wed Jan 15 08:50:44 2025
當臨床試驗有多個終點時需要對此多重性為調整以免型一誤差變大，
但臨床試驗終點有主次之分，該如何對此作調整? 比方說某試驗有兩
個主要終點和三個次要終點，這時有哪些方法調整多重性?
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1F：→ recorriendo: 你要看你想做的宣稱是什麼 01/15 16:57
2F：→ recorriendo: 兩個主要endpoints 你計劃只要其中一個有差異就宣 01/15 16:59
3F：→ recorriendo: 稱"這個藥有效"嗎？如果這樣 當然要用比較嚴格的修 01/15 16:59
4F：→ recorriendo: 正 01/15 16:59
5F：→ recorriendo: 總之你不能讓你宣稱"這個藥有效"的type 1 error ra 01/15 17:04
6F：→ recorriendo: te超過0.05(或你選的alpha） 01/15 17:04
那就先專心看主要終點。
照上面建議看來，兩個主要終點所產生的多重性之處理，至少有下列兩種方式:
指定同樣大小的顯著水準 <- 假如有證據支持兩個對要宣稱的藥效同樣重要
指定一大一小的顯著水準 <- 假如 不同
還有別種方式嗎?
7F：→ recorriendo: secondary endpoints大都只是講來"給有興趣的人知道 01/15 17:06
8F：→ recorriendo: "而已 本來就不會被認證看待 真要認真確認效果也是 01/15 17:06
9F：→ recorriendo: 要另外做trial 那就可以不那麼嚴格 01/15 17:06
※ 編輯: saltlake (114.36.193.51 臺灣), 01/15/2025 18:40:09
倘若有款新藥的目的是:
降低心臟病發的致死率，以及
降低心臟病發的住院天數。
這時候該怎樣設計整體假說與處理多重性?
之前多個主要終點擇一的設計，是:
替代假說乃多擇一而是聯集型式，
而虛無 否定前面個單一假說之交集型式
現在改成多個主要終點皆成立，顯然
替代假說乃多個皆成立的交集型式，
但是虛無假說呢? 固然個別單一假說要採否定者，
可是整體虛無假說該用交集還是聯集? 選用的
標準與理由呢?
或者這麼問，假說測試目的在於測試是否能透過推翻虛無假說
而接受替代假說。那麼似乎應從研究目的的具體狀況去設定替代
假說之後再設定虛無假說。然而是否只要基於虛無假說是替代假
說的餘事件即可，還是仍有其他考量因素?
※ 編輯: saltlake (114.36.232.226 臺灣), 01/17/2025 08:32:14
10F：→ recorriendo: null hypothesis定義本來就是alternative hypothesis 01/21 14:55
11F：→ recorriendo: 的否命題(也就是餘事件) 01/21 14:55
12F：→ recorriendo: 回前面問題 顯著水準不是單單重不重要 事實上"重要" 01/21 14:58
13F：→ recorriendo: 是指什麼你根本沒有一個精確的定義 顯著水準是取決 01/21 15:00
14F：→ recorriendo: type 1/2 error的tradeoff 01/21 15:01
15F：→ recorriendo: 要看你如何衡量每個endpoint對於type 1 vs type 2 01/21 15:02
16F：→ recorriendo: error的容忍度 01/21 15:02
17F：→ recorriendo: 又 嚴謹的trial 來說統計分析在執行前寫protocol就該 01/21 15:04
18F：→ recorriendo: 寫定了 你提出的顯著水準大小及給的理由會有IRB審核 01/21 15:05
19F：→ recorriendo: 過 甚至現在有刊登protocol或preregistered report的 01/21 15:06
20F：→ recorriendo: 期刊 那就更經過了專家外審 總之 在實際進行trial之 01/21 15:07
21F：→ recorriendo: 前你本來就該決定好顯著水準及證成它的理由且能取信 01/21 15:08
22F：→ recorriendo: 他人了 若是分析階段才決定統計分析是不嚴謹的 因為 01/21 15:10
23F：→ recorriendo: 有動手動腳的空間 01/21 15:10
24F：→ recorriendo: 要用聯集還交集 這就不是統計問題了 是你是試驗目的 01/21 15:14
25F：→ recorriendo: 的問題 你的藥要兩個條件都達到才上市嗎 01/21 15:14
之前查文獻，確實發現有某些介入方法會要求兩個主要終點都成立。
看來上面的問題要找統計分析以外的資料了
※ 編輯: saltlake (114.36.222.55 臺灣), 01/21/2025 16:55:12