本篇一样： 不建议跟单不建议跟单不建议跟单 不建议跟单不建议跟单不建议跟单 不建议跟单不建议跟单不建议跟单 所以没兴趣的各位 #######以下可以不用浪费时间看###### 这篇整理资讯，最早在10月底就已经整理好 11月初更加上了英国MRHA的二次背书 这也是我欧印得更有底气的原因! DRAGON Trial 成功机率的五大支柱 1. 科学支柱：强劲的期中疗效数据 ‧ 分析： Belite Bio先前公布的DRAGON Trial的期中分析数据，已显示出强烈的 疗 效讯号。 ‧ 证据： 期中数据显示，斯特格病变是一种必然持续恶化的疾病。在此前提下， LBS-008能做到让超过60%的患者病灶「完全停止生长」，这是一个极其 强? (Extraordinarily Strong)的疗效讯号。 ‧ 意义： 对於一种必然恶化的疾病，能在期中就达到主要疗效终点，这是一个强 大 的科学证据。 2. 美国监管支柱：FDA的「突破性治疗认定」和「单一三期试验批准路径」 ‧ 分析： 全球最重要的监管机构，美国FDA，在看过了上述的期中数据後，给予了 高度肯定。 ‧ 证据： FDA授予LBS-008治疗STGD1的「突破性治疗认定」(BTD)，并建议在数据 足 够强劲的前提下，可以走「单一三期试验的批准路径」。 ‧ 意义： BTD本身就代表了高成功率（历史统计约60%），而FDA「主动建议」单一 试验即可申请药证， 更是强烈暗示了监管机构对这款药物潜力与数据的深度认可，过往历史 中「单一三期试验批准路径」的授予在往後的三期解盲成功率超过80%。 补充：回复私信的仁新股友 此处有个最新的重磅消息，但我个人判断并非影响LBS-008最大 而是对仁新本身持有的LBS-007影响极大的利多 "In Change That Pushed Pazdur Out, FDA May Lower Clinical Trial Requirements" 这篇报导是12/5的新闻-将来有机会会详细分析，毕竟只是"May" 尚未完全确定。 由於美国FDA对於某些大规模使用的药物为求谨慎， 会要求新药公司做两回大规模双臂双盲试验 所以当美国FDA"主动"提出该药物可以走「单一三期试验批准路径」时 代表着美国FDA对此药物的认证。 3. 中国，英国监管支柱相继提前授予优先审评 ‧ 分析： 中国的NMPA（CDE）和英国的MHRA作为另外全球主要监管机构， 独立地得出了与美国FDA相同的乐观结论。 ‧ 证据： NMPA和MHRA在最终解盲数据公布前，仅凭「中期分析解盲结果」，主动 同 意Belite可提交新药查验登记申请(NDA)，并授予「优先审评资格」。 ‧ 意义： 这极为罕见。这代表各国的监管机构同样被这份期中数据的强度所说服 ， 认为其疗效与安全性已高度明确。 这等於是为这份试验的成功，提供了「第二份官方的强力背书」。 4. 专业资本支柱：RA Capital重金押注 ‧ 分析： 全球顶尖的生技专业投资基金，用真金白银为这份数据背书。 ‧ 证据： RA Capital、Eventide、RTW等顶级基金，在看过所有数据後， 决定在2025/09透过PIPE（私募）方式投入84亿台币的资金。 ‧ 意义： 这些生技基金集团拥有顶尖的科学团队， 他们的投资决策前肯定做了最严苛的调查。 他们愿意在解盲前夕重金押注， 强烈表明他们内部分析的结论也是「成功机率极高」。 5. 仁新-BLTE公司策略压注：日本DRAGON II 的同步布局 ‧ 分析： DRAGON II试验的目的是为了「加速在日本的新药申请」 (expedite a new drug application in Japan)。 为了达成此目的，该试验招募了约10名日本受试者。 Tinlarebant在日本已拥有「Pioneer Drug Designation」 (先驱药物资格)， DRAGON II试验的数据将有助於利用此资格在日本快速通关。 ‧ 证据： 公司在DRAGON I尚未解盲， 就投入重金启动了针对日本市场的DRAGON II试验。 ‧ 意义： 这是一个非常强烈的「内部信心」讯号。 没有一家公司会愿意花费数千万美元去启动第二个昂贵的临床试验， 如果他们对第一个试验（DRAGON I）的成功没有高度把握的话。 ________________________________________ 总结 一款新药的期中数据(1)，强大到足以同时让美国FDA(2)、中国NMPA，英国MHRA(3) 这几 个? 的监管机构都提前给予加速通关；也强大到让顶级生技投资的基金(4) 愿意在解盲前重金 押注；更是强大到让公司自己(5) 也敢於同步开启第二个昂贵的三期试验。 DRAGON Trial最终解盲的通过率，客观看来远高於一般新药。 ________________________________________ 小评： 而为何三期的通过如此重要? 对一款新药而言，三期试验的通过代表了大规模的去风险化。 不管是将来的药物上市所带来的金流，或是像LBS-008一样隐藏在其背後的GA金矿 若是有从第一集就开始追的朋友们应该知道， Drangon trial-针对斯特格病变 Phoenix trial-针对老年GA 这两种疾病的病理机转极度类似 且学理上来说，斯特格病变病况甚至比老年GA来得棘手 因为斯特格代表着，基因造成病患天生对於视网膜毒素A2E无清除能力 而老年GA多半来自外部环境造成身体机能的"逐渐"老化 所以若是LBS-008能在斯特格病变病患身上看见成效 理论上来说对於老年GA肯定也有很好的效果 ________________________________________ #而在11/4 BLTE在德意志银行的线上会议中也可以很明确地得知公司对於LBS-008的愿景 -往GA市场迈进! 1.GA 试验 (PHOENIX) 成功率极高 原因简述如上，如果需要更深入学术讨论欢迎私讯 价值： 晚期老年GA 市场是 STGD1 的 10 倍以上。 而公司未来目标也很明确的要将适应症往早期中期GA拓展， 而中早期GA的市场人数又是晚期老年GA的10倍。 2.唯一的「口服」优势 (The Oral Edge) 现状： 目前就GA来说，市面上的竞品 (Syfovre, Izervay) 都要「眼睛打针」。 且打针是治疗单一病灶眼，Dragon trial解盲後也证实对侧眼同样有疗效 每天吃一颗药就可以同时治疗双侧眼睛 所以只要疗效差不多，所有的病人都会选口服药。 况且现在疗效是极好!已经不是病人选择问题， 而是LBS-008将会成为standard of treatment 病人情况允许的状况下，医师不选择LBS-008做为第一线治疗将会违反医疗常规 所以公司对於LBS-008具有极强的订价权。 LBS-008将会席卷GA市场 3.专利护城河长达 2040 年 报告悄悄提到：专利保护期至 2040 年 。 意义： 这代表一旦上市，仁新/Belite 可以独享 15 年以上的独占利润， 没有学名药竞争。这是超级长期的现金流。 4.安全性完美 (Clean Safety Profile) 中期数据显示，没有严重副作用，视力也没有受损 。 强调了LBS-008降低RBP4浓度的可逆性(停药後RBP4浓度会恢复正常水平) 意义： 这消除了 FDA 拒绝批准的最大风险。 对於长期服用的慢性病药物来说，安全性就是一切。 以上几点明确的显示，公司是有意且正在将LBS-008推向GA市场 并且往更早期的预防目标迈进。 目前市场上多数美国大型投行对於BLTE的目标价停留在180-200之间 这数字很明显地低估了公司在斯特格病变中对於LBS-008的定价能力 以及其长期金流所带来的价值 更直接忽略了GA市场的广袤 甚至180-200的目标价为投行调升BLTE将近100%後的结果 但我认为这只是刚开始 就像解盲前多数投行给予BLTE的目标价都<100 而当股价涨到100多时才纷纷上调 届时同样剧本-调升BLTE目标价 会在市场认知到LBS-008的潜力後之後不断上演 ________________________________________ 而回到台湾的母公司仁新 台湾投资人普遍对台湾本土生技股，尤其是新药研发缺乏信心 其原因也显而易见 过去，各种充满期待的三期解盲最终结果都惨不忍睹 所以投资人对於新药三期解盲普遍是无感的 认为其中充满风险甚至诈骗 甚至认为新药就是要靠授权给国外大药厂 才是生技新药股赚钱的唯一方法 近期，看到光是用一期二期授权所得到的权利金梦 就可以将股价炒到恨天高可见一般 台湾投资人从来不敢相信 台湾有一家新药研发公司也能靠一己之力成功三期解盲 但这次仁新/BLTE做到了 时间会证明，一款能够扭转教科书治疗标准的新药将会有多可怕的获利 下集预告：Belite Bio Phase 3 DRAGON Topline Results详解 以及後续的市场反应和公司动作解析 仁新此价位风险已高 不建议跟单不建议跟单不建议跟单 不建议跟单不建议跟单不建议跟单 不建议跟单不建议跟单不建议跟单 不建议跟单不建议跟单不建议跟单 不建议跟单不建议跟单不建议跟单 谢谢关心 --

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