Original Article http://www.nih.gov/news-events/nih-research-matters/gene-therapy-treats-muscular-dystrophy-dogs Gene therapy treats muscular dystrophy in dogs 基因疗法治疗狗的肌肉萎缩 At a Glance ‧ Researchers demonstrated the feasibility and safety of delivering body-wide gene therapy to dogs with muscular dystrophy. 针对狗的肌肉萎缩, 研究人员证实了全身性基因疗法的可行性与安全性 ‧ While much work still needs to be done, these findings provide new insights into the development of treatments for people with muscular dystrophy. 虽然仍需要许多研究, 这些发现提供了人类肌肉萎缩治疗的新视野 肌肉萎缩是一群30多个遗传基因,所造成的中断控制身体运动与收缩的肌肉的状况.最常发 生的就是杜氏肌肉萎缩(Duchenne muscular dystrophy,DMD), 主要发现在男孩中. DMD是因为制造肌缩蛋白(Dystrophin)的基因发生突变所造成. 肌缩蛋白是组成肌肉细胞 结构的重要蛋白质. 没有肌缩蛋白, 肌肉细胞发展正常但渐渐的被破坏并随着时间而死亡 . 通常在六岁之前, 肌肉渐进的弱化. 因为在呼吸与心脏系统方面的进步, 带有这病的人 目前可活到30多岁或更长. 由於DMD是由一个基因异常造成的, 科学家多年来试着使用基因疗法来治疗这个疾病. 不 幸的, 他们遭遇到许多挑战. 肌缩蛋白是目前所知最大型蛋白之一, 所以治疗用基因组无 法使用病毒或其他工具作为载体. 这基因疗法同时也需要传送至身体的所有肌肉细胞, 而 不只是单一器官. 密苏里大学医学院的Dongsheng Duan博士领导的团队从事DMD金因疗法的研究很多年了. 这团队之前发展出了微型的肌缩蛋白基因, 称为microgene, 并成功使用在肌肉萎缩的小 鼠上. 在目前的研究中, 他们开始检验这microgene在大型动物上的可行性与安全性. 这 研究由NIH的NHLBI所资助. 这研究发表在2015年10月15日的Human Molecular Genetics期 刊上 团队使用了一般常用的AAV-9病毒为载体来传送肌缩蛋白microgene. 他们应用这疗法在年 轻的肌肉萎缩的狗身上, 因为狗的体形大小跟年轻男孩相似并跟人类有相似的肌肉萎缩症 状. 他们在两只两个月大且免疫系统被抑制了的狗中, 血管注射了这个带有microgene的 载体 研究人员发现狗对注射的耐受性良好并且牠们的生长不受影响. 他们在不同的肌肉中侦测 到肌缩蛋白--包含四肢, 横膈膜与心脏--至少四个月. 在肌肉细胞中也可看到些微的改善 . "这是在男孩中最常见的肌肉疾病,且目前没有有效的疗法", Duan说,"这发现花了我们10 年的时间, 但我们相信我们快要有这疾病的疗法了" 这团队正在进一步的研究这基因疗法对大型动物长期的安全性与有效性, 以及许多其他仍 然面临的难题. --

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