作者boldt (没人注意)
看板Japan_Living
标题[请益] 如何获取日本开发的罕见疾病用药？
时间Mon Sep 18 15:00:48 2023
https://www.nobelpharma.co.jp/research/pipeline/
験コード 一般名 効能・効果 提携先 开発ステージ 承认见込
NPC-09 アセノイラミン酸 GNEミオパチーによる
筋力低下の进行抑制 自社开発 申请中 2024年3月
大家好～ 这件事很难开头…我就开门见山的说了
我是这个GNE 肌肉萎缩症的患者 很早以前就有一直关注各式药物实验的进度
最近日本针对我疾病的药物终於有上市规划了！
我很高兴的跟我主治讨论如何向国家申请进到台湾来
但我的主治建议我「自己想办法」弄到药，
因为我这个病在台患者人数不超过10人，而且演进到坐轮椅的时间约15年左右
并不是个特别凶狠的病，但也因为如此，注定会成为孤儿药。
主治认为这要进口到台湾要很久很久的时间，她以前处理过有超过10年还没进口的
我差不多也在需要坐轮椅的程度了 未来会一直退化到需要专人照顾起居
这药虽然无法让患者回复失去的肌肉
但实验结果显示能有效控制当下的程度
意思就是说 我希望我能在自己还能照顾自己的情况下尽快用药
因此…我认为最快的方法就是到日本投保医保
自己有大概想到几种方式
1.工作 最理想的方式 但小弟是42岁的大叔 又不会日文，
目前是国小音乐老师(留职停薪中)，离辞职不远…
我想我的专长无法在日本找到工作，而且也没力气教书了…
2.念书 找个专门学校来念IT，耳闻IT产业是最不挑年龄的，
当学生时就能参加医保来买药了，毕业後还可能找到工作(?)，
但那时就45岁了…
念一念找不到工作，把存款烧光回台湾又变得没药吃的可能也是有的。
3.其它 凑500万日圆在日本做生意？但是我对做生意没有什麽概念…
我有先试着上网找各式的可能，但没有什麽前例且不确定性太高，
因此po来版上，希望能在这里得到各位宝贵的意见
祝大家生活健康愉快
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※ 发信站: 批踢踢实业坊(ptt.cc), 来自: 123.193.141.5 (台湾)
※ 文章网址: https://webptt.com/cn.aspx?n=bbs/Japan_Living/M.1695020456.A.210.html
本篇也会同步转到日本留学板，看能不能得到不同观点的建议。
※ 编辑: boldt (123.193.141.5 台湾), 09/18/2023 15:08:08
※ boldt:转录至看板 JapanStudy 09/18 15:09
1F：推 clerkhsiao: 肌萎缩性脊髓侧索硬化症 ALS？ 09/18 16:13
2F：→ boldt: 不是 肌萎症有二三十种以上 09/18 17:22
3F：推 alihue: 观光签自费去医院？ 09/18 17:22
4F：推 allen20937: 不在乎钱的话直接去日本看病?健保要有长期在留资格才 09/18 18:02
5F：→ boldt: 偶尔自费拿药感觉是不难 但尚不知药价和长久以来会不会太贵 09/18 18:02
6F：→ allen20937: 能办，不然就随便找间语言学校拿留学签 09/18 18:02
7F：→ boldt: 一两年是没问题 但久了会把钱包烧光 打工的话我也只能内勤 09/18 18:04
8F：→ boldt: 感觉语言程度没上来之前会找不到 09/18 18:04
9F：→ allen20937: 要是台湾一直不进的话等於你接下来一辈子都要住在日本 09/18 18:08
10F：→ allen20937: 那这样势必要找份工作，但是42岁中途转职想必很困难 09/18 18:09
11F：→ allen20937: 可是钱又没多到可以一直靠留学在日本，这难度有点高 09/18 18:10
12F：推 alihue: 先去一趟先确定医生能开药，你吃了也有效，再烦恼其他的 09/18 18:38
14F：→ antpro: ご参考まで 09/18 18:45
15F：推 MilkPu: 找协助日本就医的代办吧 中国有但台湾不确定 09/18 18:59
17F：→ allen20937: 要是中国有这种药搞不好会比较便宜 09/18 19:12
18F：推 RINPE: 都要花钱了就日本语言学校+专门学校吧 2-6年没问题 09/18 20:11
19F：推 kentones: 医疗滞在ビザ？ 09/18 20:42
20F：→ kentones: 不是很懂来看病为什麽要特地留学缴学费？直接看病不行 09/18 20:44
21F：→ kentones: 吗？ 09/18 20:44
22F：推 PAPALINO: 持学生签投医保治病，这样一个名目不符，一个先有病才 09/18 20:48
23F：→ PAPALINO: 投保会赔吗？ 09/18 20:48
25F：推 mangifera43: 先去念语校 投保 就医後服药 起码能撑两年 09/18 21:12
26F：→ mangifera43: 无论如何祝顺利 09/18 21:12
27F：推 Kvagrant: 上市规划跟健保给付是不同概念吧？要不要到时候直接询 09/18 21:24
28F：→ Kvagrant: 问自费药价？ 09/18 21:24
29F：→ boldt: 好喔 不过真不知道要寄给药局还是医院还是厚生省… 09/18 21:29
30F：→ lycantrope: 还在phaseIII，离上市还好一段距离吧 09/18 22:07
31F：→ boldt: 没捏 实验记得结束了 09/18 23:39
32F：推 lioudondon: 我觉得可以直接写信给该公司，寻求参加人体试验，这样 09/18 23:41
33F：→ lioudondon: 就有机会得到实验用药，对方搞不好很有意愿～ 09/18 23:42
34F：推 vennice: 觉得直接自费就医就可以了欸，先找有愿意开这款处方签的 09/18 23:42
35F：→ vennice: 医院相谈，不要去念书浪费钱 09/18 23:42
36F：→ lioudondon: 如果不行，至少可以从该公司得到更直接的建议～ 09/18 23:43
37F：推 vennice: 去国外就医手术的人很多，直接就医，把钱花在用药，或是 09/18 23:49
38F：→ vennice: 长期住宿（或住院）上，可以询问是否能自费领长期的药量 09/18 23:49
39F：→ vennice: ，就可以几个月来一次就好 09/18 23:49
40F：推 orange519: 2024/3才要被承认 等真的上市也要再几年吧 09/19 09:45
42F：→ orange519: 最快应该也要2024/5才会供给 09/19 09:47
43F：推 azuyamanashi: 有药师朋友负责过als患者...如果你要用日本健保,首 09/19 12:38
44F：→ azuyamanashi: 先加保後要先有一段时间的日本国内就医纪录,登记在 09/19 12:38
45F：→ azuyamanashi: 大学医院的名单上才有机会比较快得到处方,但是处方 09/19 12:38
46F：→ azuyamanashi: 还有条件限制,这只药很可能是院内处方,永住者之外 09/19 12:38
47F：→ azuyamanashi: 的签证可能等不到排到的那天,自费的话去美国或中国 09/19 12:38
48F：→ azuyamanashi: 可能是最快的… 09/19 12:38
49F：→ boldt: 这药是最先实验成功上市的 我之前有去美国参与药物实验 09/19 13:49
50F：→ boldt: 但实验效果不好 失败了~ 09/19 13:49
51F：→ kuku321: 看药品制造难度 如果是需要mRNA等技术那种 就算推出 一支 09/19 16:38
52F：→ kuku321: 也是要几千万才能打的 那种才比较会有上面那种状况 09/19 16:38
53F：→ kuku321: 不过我看他的研究补助等 大概1~2亿上下 整体规模跟制造方 09/19 16:39
54F：→ kuku321: 式等 连日本也才3~400个病患而已 一剂多少钱还真的难抓 09/19 16:39
55F：→ kuku321: 搞不好到时ㄧ般飞来 诊所介绍 大医院看一下 就能简单开的 09/19 16:41
56F：→ kuku321: 药 如果是这种程度 到时直接飞来自费拿药就好 如果一剂爆 09/19 16:42
57F：→ kuku321: 干贵那种 再来考虑其他方法吧 反正先等明年市售资讯开出 09/19 16:42
58F：→ boldt: 楼上专业 资讯正确 09/19 17:30
59F：推 donnamonya: PTT真的什麽人都有耶，有问有机会，楼楼上专业 09/19 17:49
60F：推 MinaseNayuki: 日本医保没台湾好用，直接自费吧 09/19 19:32
61F：推 hachilou: 建议你直接写信给药厂问 还没上市的话有可能还在进行长 09/20 15:38
62F：→ hachilou: 期投药试验 如果他们感兴趣台湾的市场 搞不好可以做台湾 09/20 15:38
63F：→ hachilou: 分支的医生主导临床研究或试验 09/20 15:38
64F：→ levs: 还是在台湾申请吧...你的选项全部都是为了得到这个药而不是 09/21 15:41
65F：→ levs: 真的有心在日本居住，讲直白一点你只是过客而已... 09/21 15:41
66F：→ levs: 在台湾患者不超过十个人，其他每个人都要想办法去日本就医吗 09/21 15:42
67F：→ levs: 找一个愿意帮你申请的主治医师吧 09/21 15:47
68F：→ levs: 你文中那位会建议你自己去弄到日本的药，大概是因为知道你经 09/21 15:48
69F：→ levs: 济上允许吧，起码能考虑留学或自费到日本就医 09/21 15:48
70F：→ levs: 但他那种建议就是摆明放弃其他经济不允许的人了 09/21 15:48
71F：→ levs: 我也有认识的人罹患罕病，之前有跟我联络希望能到日本就医 09/21 15:49
72F：→ levs: 後来幸好在台湾的治疗就有大幅改善才没再考虑日本方面 09/21 15:49
73F：→ levs: 不然说真的我根本不知道怎麽帮他们 囧 09/21 15:52
74F：推 winnie759281: 日本对於新药上市的承认真的非常保守,不然也不会 09/21 16:17
75F：→ winnie759281: 连新冠国产药和国产疫苗都还没上市,疫情都多久了... 09/21 16:17
76F：→ winnie759281: 这个药的申请,能否如期明年通过都是个谜 09/21 16:18
77F：→ winnie759281: 当然建议可以先去与药厂联系看能否有进一步机会 09/21 16:18
78F：→ winnie759281: 日本临床受试,其实限制也不少;有些甚至有限制只能 09/21 16:19
79F：→ winnie759281: 日本国籍,外国国籍有居留权也不被接受 09/21 16:19
80F：→ winnie759281: 新药也不是每个医师说开就能开,跟医院还有医师 09/21 16:21
81F：→ winnie759281: 是有相关的;又或者你的主治医师如果有能力帮你转介 09/21 16:21
82F：→ winnie759281: 到日本当地相关的医院+医师会比较快 09/21 16:21
83F：→ winnie759281: 日本在医疗这块关卡很多,看个医生如果没转介你要 09/21 16:22
84F：→ winnie759281: 找到权威或者专门医疗这方面疾病的医生难度更高 09/21 16:23
85F：→ winnie759281: 不是单纯取的居留可以医疗保险这麽简单... 09/21 16:24
86F：推 IISSAA: 我有朋友办医疗签 自己来日本看病 治疗癌症 跟医生用英文 09/27 17:57
87F：→ IISSAA: 沟通 09/27 17:57
88F：→ dfddg2000: 看推文的医疗签或2吧(长久居住目的的话) 09/30 12:59
89F：→ dfddg2000: 你担忧的2後续，就算你继续留在台湾到时候没人照料你， 09/30 13:00
90F：→ dfddg2000: 也是烧乾存款不是吗? 09/30 13:00
91F：→ dfddg2000: 1.的话你自己说状态不太能继续工作，也不会日文不会英 09/30 13:01
92F：→ dfddg2000: 文..真的找不到工作(除非你有表演专业) 09/30 13:01
93F：→ dfddg2000: 3你一点都没概念的话不用想了。没人帮你(自己会生意的 09/30 13:02
94F：→ dfddg2000: 就自己做了怎麽会轮到帮你) 09/30 13:02
95F：→ dfddg2000: 2你在学剩生期间基本只能服务业劳力打工，好一点找到需 09/30 13:03
96F：→ dfddg2000: 要中文的事务打工。就算两年後失败回台湾你不是还可以 09/30 13:03
97F：→ dfddg2000: 找台湾IT工作吗? 09/30 13:03
98F：→ dfddg2000: 希望你有决心，先做就对了！只能走一步算一步。加油 09/30 13:04