※ [本文转录自 Doctor-Info 看板 #1HuJ4vRX ] 作者: oncotype (oncotype) 看板: Doctor-Info 标题: [新闻] 运载健康基因 人工染色体 可治基因疾病 时间: Sat Jul 13 18:51:34 2013 合成生物学发展迅速，美国和日本科学家，不只已成功在实验室用化合物全人工合成「人 类人工染色体」（human artificial chromosomes, HAC），更已成功植入老鼠体内，令 实验鼠每个细胞都带有HAC，印证这种人工制造的小型人类染色体，他日可应用於全新形 式的基因治疗，充当健康基因的运载工具，植入病人体内以改正有缺陷的基因。 染色体是细胞内具有遗传性质的物体，由双螺旋状的脱氧核糖核酸（DNA）分子缠绕而成 ，当中载有遗传密码的化学结构叫硷基对。人类细胞有46条染色体，科学家近年研究用人 工方法制造第47条染色体，硷基对数目远少於天然染色体，用作运载某些基因进入人类细 胞的工具，以便研究基因功能和作用。 在动物体内正常运作 制造HAC有两种方法，第一是将天然人类染色体剪短，第二是在实验室用化合物人工合成 ，美日科学家在两方面都进展良多，近期更有重大突破。 英国《独立报》昨天（周四）报道，美国国家癌症研究所研究员库普赖纳（Natalay Kouprina）参与的小组，在一项未发表的研究，成功将全人工合成的HAC，用基因改造方 法植入老鼠体内，令改造鼠每个细胞都带有HAC，是首次证明全合成的人类染色体，可在 动物体内正常运作。 库普赖纳表示，HAC可应用於基因治疗：「现时已知很多遗传病是因为某些基因异变引起 ……治疗概念是病人身上取出皮肤细胞，转化成干细胞，加入带有健康基因的HAC後，再 移植回病人体内，藉此改正基因缺陷治病。」 她表示，现时发展的主流基因疗法，是要在天然染色体之中插入健康的基因，却控制不了 插入位置，很多时会落在不理想的位置，影响疗效之余，更可能破坏基因组成，弊多於利 ，把健康基因附在额外加插的人工染色体，就没有这问题：「一般基因疗法是用病毒之类 的载体，将基因加插入天然染色体内，可能会干扰其他染色体正常运作，HAC则不会干扰 基因组其他部份。」 她续说：「很明显，利用HAC作载体治疗基因疾病，还有很长的路要走，但潜力很大，有 很多潜在好处，是个很刺激的科学探索范畴。」 拟制造全合成生物 英国科学家指HAC属额外和较小型的人工染色体，虽离人工合成整条人类染色体，尚有大 段距离，但一涉「人类」和「人工」这两个敏感领域，在英国研究，恐难通过道德审批。 英国科学家另辟蹊径，参与人工合成酵母染色体的多国计划，目标是在2018年人工合成出 酵母菌的全部16条染色体，注入空的酵母细胞，制造首个有复杂基因组的全合成生物，最 终目标是完全掌握和随意改造酵母的基因，把酵母变成「生物工厂」，制造抗体和疫苗等 生物科技材料。 人类人工染色体基因疗法 1）从患有基因缺陷疾病的病人身上，取出皮肤细胞 2）将皮肤细胞转化成干细胞 3）将带有健康基因的人类人工染色体，植入干细胞内 4）带有人类人工染色体的干细胞，移植回病人体内，藉此改正基因缺陷 新闻来源: http://goo.gl/WtXZv --

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