2022病友最关切罕药排名出炉！病团盼早日给付　健保署长李伯璋：部分负担是解套 https://www.upmedia.mg/news_info.php?Type=143&SerialNo=156169 邱家琳 罕病药品的研发时间长、成本高，又因病人数量少、市场小，造就单价高昂，病友大多只 能依靠健保给付。本报根据「KEYPO 大数据关键引擎」盘点罕病健保给付讨论声量发现， 从今年1月到9月止，罕病团体最关切的罕药给付依序为脊髓性肌肉萎缩症（SMA）、泛视 神经脊髓炎（NMOSD）、家族性淀粉样多发性神经病变（FAP）。 从大数据可以发现，SMA、NMOSD、FAP等三种罕病在新闻报导、网路社群、网路讨论区的 累积声量皆破百，分别为203笔、152笔、102笔。这可能与「期待用药给付」有关，在健 保无法满足罕病患者用药需求的状况下，罕病团体不断奔走，呼吁政府重视病友的治疗权 益。 https://imgur.com/oIlDXJ8 目前治疗SMA的方式有脊髓内注射用药（背针）、口服药物与基因治疗，在台湾上市的治 疗药物共有三种，只有其中一种背针获健保给付，但给付条件相当严格。健保署截至8月 统计显示，国内领有重大伤病证明的SMA病患为410人，但获得健保给付用药的病患只有41 人，高达90%的病患受限於年龄限制，无法获得健保给付，目前占比逾半的成人病患仍在 期盼早日用药。 像被称为「台版非常律师」、年近40岁的律师陈俊翰，从美国回到台湾後无药可用，只能 任凭身体机能逐渐退化。而今年11岁、罹患罕病SMA的王小妹，也因健保限制而无法用药 ，近两年来身体快速退化，从自己可以行走变成要仰赖轮椅，饱受脊椎侧弯之苦，数次开 刀治疗。 在2021年底列入罕见疾病的NMOSD，病友已能取得重大伤病的资格，但目前治疗效果最好 、台湾已经核准的生物制剂用药，尚未通过健保给付，无法减轻病友沉重的经济负担。至 於好发於中年族群的FAP，恶化速度相当快，若没有及早治疗，可能会失去生活自理的能 力，即便有了新型治疗药物，但碍於没有健保给付、费用高昂，病友等同陷入「无药可用 」的困境。 罕病基金会创办人陈莉茵表示，以SMA为例，1岁内发病确诊、开始治疗年龄未满7岁才有 健保给付资格，用年龄来区分、局限人数的方式相当不公平，忽略在临床上有迫切用药需 求的病友。至於FAP病友，他们在发病後，身体就会迅速恶化，约3至5年会过世，病友们 盼罕病新药给付时间缩短，能及早用药。 对此，SMA病友家属王妈妈忧心说，若能尽早用药，治疗效果会更好，喜欢写书法的女儿 （王小妹）因健保限制不能用药，造成很多遗憾，现在得动脊椎侧弯手术、仰赖辅助器具 才能步行，若未来连提笔写书法的力气都没有，该怎麽办。 对於罕病困境，健保署署长李伯璋回应，「每个人的生命不能重来，无论是罕病病友或癌 症病友，都想获得最好的治疗，这是人性，也是政府的责任。但就现实面来说，资源（健 保总额）有限，因此降低药费、检查验费用占率，促进医疗费用结构正常化，是当务之急 。」 李伯璋也强调，推动健保改革最重要的是分级医疗，藉由调整部分负担，可增加保险收入 99.9亿元，民众减少一次就医可节省378亿点。他认为部分负担是个解套，可惜因疫情影 响而延缓实施，若健保未来有足够的钱，将扩增罕病专款预算。 2022年罕病专款预算较2021年新增11.74亿元，用於现健保给付的罕病病人药费成长、新 罕病病人使用现有健保给付药品的药费支出、罕药新药收载与扩增给付范围。健保署每年 都会加编「罕见疾病、血友病药费及与罕见疾病特材」专款预算，由於2023年专款协商未 达共识，健保会将以「医院代表版本」及「付费者代表版本」，两案并陈请部长裁示。 心得 有点好奇李伯璋的思路长什麽样子 前面刚说生命不能重来 会尽力提供最佳的医疗处置 下一秒双手一摊没有钱 前两大罕病SMA、NMOSD病友数量不多 又可以大幅改善生活品质 甚至拯救性命 却没有积极处理，提供健保协助? 反而放任健保的那些用药浪费与亏损 完全搞不懂 然後在那边出书、搞宣传 超级问号 做点实际有贡献的好吗? --

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