科学家心声：为何阿兹海默症仍无法治癒 三十年前，科学家开始探索阿兹海默症的成因之谜。这门学问掀起了一股热潮，科学家纷 纷投入预防阿兹海默症和减缓失智进程的研究。 然而，虽然一些疗法在人体的试验上有所进展，也有希望改善失智的病程；但在现实的磨 砺下，神经学家们（譬如我），已不再像当初那样乐观。许多颇具科学性的疗法在试验後 ，发现对阿兹海默症患者并没有效果。 就像抗癌一样，对抗阿兹海默症也不会一次就赢，我相信渐进地改变着，终有一天会成功 。然而，阿兹海默症不比癌症，科学家还没有阿兹海默症「成功治癒的案例」，没有可以 作为奋斗的「动力」。要终结阿兹海默症，需要科学家、制药厂、政府和社会共同努力。 唯有找出并解决研究阿兹海默症疗法的障碍，我们才有信心打赢这场仗。 从1980年代後期，我就开始在医学院研究阿兹海默症，如今身为佛罗里达大学麦克奈美特 脑部研究所（University of Florida’s McKnight Brain Institute）的医生科学家兼 主任，我感激大家共同开创的这些科学成果。我也很清楚，要想把这些「科学成果」化为 真正能造福患者的「有效疗法」，光靠科学是办不到的。 在科学领域之外，有两个巨大的障碍。 难题一：研究经费不充裕，和癌症比差太多 政府已公开承认，研究阿兹海默症和其它失智症的经费不够充裕。这方面资金缺乏的问题 已逐渐引发社会关注。最近，比尔盖兹公开表示，的确有必要投入更多的资金，他承诺捐 出五千万美元作为阿兹海默症的研究经费。 比尔盖兹公开承诺捐出五千万美元作为阿兹海默症的研究经费。图为2017年比尔盖茨在纽 约。(Jamie McCarthy/Getty Images) 就美国而言，国立卫生研究院（NIH）提供给阿兹海默症的研究经费在过去五年内已从每 年5.03亿美元提高到13.91亿美元，并提出於2018年再额外增加约4亿美元。 很多人听到每年5亿美元，可能觉得已是一笔钜款，但比起美国目前阿兹海默症每年约 2,000～2,500亿美元的社会成本，花在研究上的费用只是九牛一毛罢了。而且，与癌症经 费（每年约60亿美元）相比，我相信这笔额外的经费是很必要的。 由於长寿人口越来越多，据估计，到2050年，美国罹患失智症的人数可能会翻近三倍，从 500万人变成1,350万人。 我们研究的方向是对的，但如果每年能花60亿美元研究癌症，那我们可能也要花那麽多钱 来研究失智症，才能真正找到从根本上帮助患者的方法。 ⊙ 对抗阿兹海默症重在「预防」 但尚无办法 治疗阿兹海默症有一个难题，就是在患者发病前，大脑里面就充满病理变化了。所以很多 研究人员把预防看得很重要。 暗藏在头脑里的阿兹海默症的致病变化，早在失智症状显现的20年前或更早，就已出现。 脑内出现的两个关键病徵是：「类淀粉蛋白质斑块」（一种蛋白质沉积）和「神经纤维缠 结」。 阿兹海默症患者脑中会出现类淀粉蛋白质斑块。（Shutterstock／大纪元制图） 这些东西在脑中逐渐累积，先形成「类淀粉蛋白」，接着出现与认知衰退看似关系更密切 的「缠结」病状。 因此，如果我们能用小分子药物、抗体，甚至基因疗法来防止这些沉积物生成，就有可能 预防阿兹海默症发生。已经有科学家正在研究，可是尚没有研究出预防性的疗法。 也有学者尝试通过改变生活方式，来预防失智或减缓认知退化，研究诸如运动、「记忆强 化」心智游戏这类方法，不过尚无证据表明这些方法真能改变潜在病状，而能减缓疾病恶 化的证据也很少。 我看过太多生活习惯非常健康、头脑理智又社交活跃的人，最终依然得了阿兹海默症。这 就是为什麽我们需要找到方法，来真正扭转失智背後的病理变化。 难题二：专利法让钜额投资打水漂 还有一大障碍，严重阻挡我们对最好的预防疗法进行研发和测试，那就是现今的「专利法 」。 一项有效治疗方法的面世，必须经过临床实验。但临床实验需要「天价」的费用。想想看 ，即便是做一个对症疗法（也就是治标不治本的疗法）的临床试验，就可能要花10亿美元 以上，更别提预防性疗法的试验花费了！ 而制药公司往往不愿意投资给预防阿兹海默症的研究，为什麽呢？因为预防性疗法试验可 能要花5～10年、或更久的时间，才能确知该药物或治疗是否起作用。等到药物批准，专 利保护和市场优势可能早已过期或仅剩几年有效期，庞大的成本收不回来。从商业投资角 度考虑，不划算。 这让我们进退两难。研究和对抗阿兹海默症，需要私营企业的资助；但从利益角度来看， 私营企业并没有明确动机去资助这些研究。那些制药公司的科学家们，根本不可能拿着几 十亿美元去冒险，去做一个可能没有结果的预防疗法研究；即便证实疗法有效，等疗法被 批准，专利期已经过了。钜额的研究成本打了水漂。 这就是为什麽我们需要为研发预防性疗法建立一个新的财务模式，以鼓励公司做这种有长 期风险的投资。有一种方法可以考虑，就是监管局允许产品在专利期後也可独占市场一段 时间，使公司能够回收该项「重量级」疗法的投资成本。可以采用特定的投资报酬率计算 公式、依个案方式来协商。 对於阿兹海默症的预防及治疗，我们依然乐观 我们明白，即使我们已经走在预防阿兹海默症的路上，在研发出有效的预防性疗法之前， 也一定会持续努力帮助当前的患者和那些有失智风险的人。 研究人员们从过去的失败中不断学习，我们会越来越了解阿兹海默症，而且我们的研究工 具比过去更精良。 此外，政府提高的研究经费，在不断引来新的研究者，他们新的点子可能会改变现状。有 了这些进展，我仍乐观：我相信我们不仅可以成功预防阿兹海默症，还能帮助那些有失智 风险的人。在共同努力下，我们真心希望改写阿兹海默症与相关失智症的定义，把「无法 避免」变成「可以预防」、把「不可救治」变为「可以治癒」！ · 海豚也有阿兹海默症？科学家揭失智一大原因 · 对抗失智症 这9大风险要注意 · 失智症照护之路：学会放过自己，也放过病人 <本文原载於The Conversation> 责任编辑：李清风 http://www.epochtimes.com/b5/18/1/29/n10098387.htm --

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