注射正常基因到视网膜 盲人启明 日期: 星期五, 15 八月, 2008 PM 10:55 注射正常基因到视网膜 盲人启明 发布日期：2008/05/01 pm10:43:17 阎纪宇／综合廿八日外电报导 　先天视力严重受损的病患如今光明在望。英国与 美国的两个医疗团队首度成功以基因疗法治疗发生病变的视网膜临床实验，以 健全的基因取代有缺陷的基因，大幅提升几近全盲病患的感光能力，增进其视力， 且几乎没有任何副作用。 　两支团队为英国伦敦大学学院与美国宾州费城儿童医院， 都是对罹患「莱伯氏先天性黑蒙」（LCA）的年轻病患进行实验。这种 遗传疾病患者的「RPE65基因」有缺陷，导致视网膜虽外观正常，但感光细胞无法正 常运作，往往出生时就有视力缺损，青少年或青年时期更退化为全盲。 　研究人员以「腺相关病毒」（AAV）做为基因疗法载体， 藉外科手术将健全的RPE65基因注射到眼球视网膜部位，然後静观其变。英国团队拔得 头筹，但实验以测试疗法安全性为主，所用剂量较低，因此三名受试者中，只有一名十 八岁病患出现疗效。 　宾州团队的成果较显着。研究人员去年十月到今年一月， 分别对两名廿六岁、一名十九岁病患视力较弱的一眼注射，两星期後检测。结果三名病 患眼睛感光能力提升约三倍，视力平均从20/640进步到20/290；以视力表来量测，可 多读出三行半字母；患者的眼球震颤症状也显着改善。 　目前研究人员还不确定改善能持续多久，宾州团队的 研究人员表示，先前对狗的实验成功後，疗效持续至少八年。现在两个团队都准备 进一步实验，一方面提高剂量，一方面尝试治疗更年轻、视网膜退化程度较低的病患。 也希望新疗法能嘉惠视网膜黄斑病变（MD）的老年病患。 　美国约翰霍普金斯大学眼科专家郭德堡说：「就视网膜失 养症（retinal dystrophy）的研究领域而言，我 相信这是四十年来最重要的治疗进展，可说树立了一道里程碑。」专家估计再过两年， 这项实验就可发展为成熟疗法，为众多患者提供重见光明的希望。 　就整个基因疗法领域而言，这项实验意义重 大。基因疗法发展多年，运用在多种疾病，疗效好坏参半，安全性经常遭诟病，甚 至曾出现引发癌症的不幸案例。但英美两支团队的实验不但疗效卓着，且安全无虞，令 研究人员士气大振。 -- 视听剧场 偶像, 音乐, 广电 [skydreaming Idols_Other 人物 Σ综合人物讨论区 6 [诚徵组长] streetsinger 综合 ◎街头艺人 开幕中 :) banband --

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