治疗渐冻、失智、自闭症，增加白胺酸万事足？ 文／彭琬馨 http://pansci.asia/archives/95615 你身边有渐冻症、失智症、自闭症的朋友吗？ 虽然目前医疗科技发达，我们对於这类神经元退化造成的疾病如何发生，了解的还是太少 ，只能靠後天医疗方式减缓病状。但如果能找出疾病成因，是不是就能有效控制病状发展 、对症下药？ 神经元退化性疾病 神经突触是关键 这些神经元退化性疾病的特徵之一，就是神经细胞用来传递讯号的突触（synapse）因为 病变而萎缩。突触数量是讯息传递速度、准确性的重要关键，它就好像是蚂蚁的触角，负 责和另一个细胞接触、交换讯息。因为突触是不同神经细胞（或肌肉细胞）传递讯息的连 接点，突触越多、细胞间连结越紧密、记忆就越好，反之则下降。在许多失智症患者的神 经细胞上，突触都有减少的情况。 http://0rz.tw/AYn0Q 白胺酸可能是治疗解方 中研院分子生物研究所研究员薛一苹带领研究团队，经过五年的研究，他们发现可以透过 补充一种胺基酸——白胺酸（Leucine），来增加神经细胞突触的数量与活性。 这个方法听起来非常简单，但为什麽增加白胺酸就能影响突触？ 他们发现当细胞侦测到大量游离白胺酸，就会开始进行蛋白质合成，也就是说，只要简单 的增加白胺酸浓度，就能调控蛋白质生成数量的增减。 「因为大家都没听过这个路径，连论文审查的委员都不太相信。」薛一苹坦言，这个新颖 机制刚提出时经过一番不小的波折，也因此更凸显研究的重要性。不过，她也特别强调， 这个方法并不是针对突变细胞进行治疗，原先有缺陷的细胞也不会因此恢复正常功能，在 小鼠实验上，大约经过两个星期，胺基酸的疗效会逐渐衰退，「这样其实是好的，我们才 能够随时调整白胺酸数量」。 在小鼠实验的部分，不仅可以看到突触数量的增加，在行为实验中，也看到很好的成效。 如果能更进一步往临床实验迈进，应用到患者身上，或许你身边的朋友就有可能成为受惠 的那一人。更重要的是，薛一苹告诉我们这个方法「目前看起来没有副作用」，对患者本 身不会造成其他负担。 过去研究奠定今日成果 会有这样的发现其实也不是偶然，薛一苹团队早在2011年就发现，细胞中一种蛋白质—— 「缬络胺酸蛋白质」（valosin-containing protein）的突变，会造成突触数量减少，却 不知道其中的机制是什麽。直到近期的研究发现，这个蛋白质透过影响细胞中掌管蛋白质 生成的大本营「内质网」，造成它产生的蛋白质数量就大幅下降，也影响到了突触的数量 和活性。 http://0rz.tw/SlsgS http://0rz.tw/4wuWU 此外，2014年，研究团队就曾发表自闭症致病机制的相关论文，这个研究证实，自闭症的 其中一个致病基因 T-brain-1 （简称TBR1）的缺失，会让大脑丧失一种名为「後段前连 合」（posterior part of anterior commissure，负责联络两个大脑半球的杏仁核）的 特定结构，导致讯息无法正确传送，由於杏仁核掌管大脑社交活动、情绪反应等功能，具 有 TBR1 缺失的小鼠，在行为上也出现缺陷。影响自闭症的基因非常多，连带增加後续治 疗的困难度，了解致病原因後，也较能对症下药。 面对像是自闭症、渐冻症和失智症等神经退化性疾病，仍有许多未知等待解决，薛一苹团 队所发现「增加白胺酸」的疗法，也尚在动物研究阶段。有待这些研究帮助我们了解这些 疾病，也让应用在人类患者的治疗变成可能。 --

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