http://news.chinatimes.com/tech/12050902/122011031400286.html 生技新视野－新药研发上市的成功率 2011-03-14 工商时报 【中裕新药执行长 张念原】 　新药的研发是一个高风险高报酬的产业，这是众所周知的。一般投资者也大致理解 药物开发过程中所需进行的各期临床试验。但新药研发的成功率到底有多高（或多低）？ 　一个实验药物成功地通过了先期临床试验後，在进入昂贵的三期临床时将来能成功 上市的机会又增加了多少？ 　针对以上的问题，去年9月位於美国波士顿Tufts大学内的Tufts药物开发研究中心 公布了一份研究报告。Tufts统计了在1993~2004年间由世界前50家大药厂投资进入临床试 验的1,734个实验药（其中小分子化学药物占85％，生物蛋白质药占15％）而做出了以下 的结论： 　1.一个实验药进入临床一期到上市的成功机率约为15％。 　2.生物蛋白质药的平均临床试验成功率是小分子化学药物的两倍。 　3.从临床二期进入临床三期仍是新药开发的关键。 　4.小公司主导的临床试验成功率比大药厂的高出30％。 　紧接在Tufts的报告之後，美国生技产业协会（BIO）及生医追踪研析会（BioMed Tracker）於上个月也针对临床药物研发的成功率，发表了一份更完整的报告。这份 BIO/BMT的报告是根据所有药厂在2003~2010年间，进行过任何临床试验的4,275种实验药 物进行统计分析後，做出结论（当然，一些小公司私下进行临床试验，结果也未公布，是 不会被列入统计的）。 　报告指出，如果只考虑主要治疗的疾病（有些药是对数种病症都有效的，例如娇生 的妥泰（Topamax） 可用於癫痫及预防偏头痛，也被试验用於减肥），一个实验药从进入 临床一期到上市的成功率约有15％。其中小分子化学药成功率约为14％，蛋白质药约为26 ％。 　如把各期临床分开来看，则很明显的可以看出，第二期临床试验是最不易成功的， 这也是为什麽药物发展的附加价值，在二期临床成功後大为提升的主因。若以冶疗领域来 分，心血管药的成功率就明显的偏低（见右上表）。这份报告也有特别关於抗癌药开发的 统计数据：肾细胞癌药的整体成功率（从进入临床一期到上市）是15％。但用於治疗大肠 癌及某些肺癌（NSCLC）的实验药，其整体成功率只有2~3％。 　这份最新的研究报告结果，大体上和Tufts的报告相似。但它也显示药物的开发是 越来越困难。但相对而言，每一个达到阶段性成功的药，也将赚进比以往更高的附加价值 。 --

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